贝组替凡是一种缺氧诱导因子-2α抑制剂，其治疗原理是通过直接与缺氧诱导因子-2α结合，促使蛋白降解，从而阻断缺氧诱导信号通路。在希佩尔-林道综合征患者中，VHL基因功能缺失导致缺氧诱导因子-2α异常积累，进而激活下游与细胞增殖、血管生成相关的基因转录，促进肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤等肿瘤的发生发展。贝组替凡通过靶向这一致病的关键上游分子，从源头抑制肿瘤生长。

　　该药适用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤的成人和12岁及以上儿童患者。推荐剂量为每日一次口服120毫克，可随餐或空腹服用。关键临床试验数据显示出显著的抗肿瘤活性。在针对希佩尔-林道综合征相关肾细胞癌患者的研究中，独立审查委员会评估的客观缓解率达到49%，这意味着近半数患者的肿瘤体积显著缩小超过30%。更重要的是，中位缓解持续时间尚未达到，表明疗效持久，96%获得缓解的患者其疗效维持时间超过半年。与既往仅能依靠反复手术或局部治疗的传统管理方式相比，贝组替凡提供了首个有效的全身性药物治疗选择，能够同时控制多发性肿瘤。

　　一位患有希佩尔-林道综合征的年轻患者案例颇具代表性。该患者双肾均有多个肿瘤，且既往已因胰腺神经内分泌肿瘤接受过手术。面临再次肾脏手术可能损伤肾功能的风险，他选择了贝组替凡治疗。开始服药三个月后，磁共振复查显示其肾脏肿瘤明显缩小，胰腺区域也未出现新发病灶。治疗一年间，肿瘤持续缩小或保持稳定，成功避免了手术。这个案例说明，贝组替凡为需要保全器官功能或无法手术的多发肿瘤患者提供了重要的非手术治疗选项。治疗过程中可能出现的贫血等不良反应通常可控，其口服给药的便利性也极大改善了患者的生活质量。贝组替凡标志着希佩尔-林道综合征治疗进入了靶向药物时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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