急性髓系白血病（AML）是成人最常见的急性白血病，约30%患者携带FLT3基因突变——这个突变如同给白血病细胞装上“永动引擎”，让它们不受控制地增殖、抵抗化疗，患者即便缓解也易在1-2年内复发，预后极差。米哚妥林的出现，像一把“精准手术刀”，专门切断FLT3突变细胞的信号通路，为这类高危AML患者撕开了长期生存的缺口。

　　FLT3是调控造血干细胞增殖的关键激酶，突变后会持续激活STAT5、PI3K/AKT等下游通路，驱动白血病细胞疯狂生长。米哚妥林作为FLT3与KIT双重酪氨酸激酶抑制剂，能精准嵌入突变FLT3的ATP结合口袋，阻断其激酶活性，同时抑制KIT介导的肥大细胞增殖——这恰好击中FLT3突变AML的两大核心：白血病细胞过度扩增，以及微环境中肥大细胞的“助攻”。更难得的是，它能穿透血脑屏障，对中枢神经系统浸润的白血病也能发挥作用。

　　米哚妥林适用场景集中在两类患者：一是新诊断的FLT3突变AML，需联合柔红霉素+阿糖胞苷等标准化疗；二是复发/难治性FLT3突变AML，或合并系统性肥大细胞增多症（SM）的患者。使用时需遵循“联合化疗、剂量固定”原则：AML患者起始50毫克每日两次，随餐服用，与化疗同步2个周期（约60天），之后视缓解情况决定是否单药维持；SM患者则需100毫克每日两次长期服用。治疗中需应对常见副作用：约40%患者出现中性粒细胞减少，通过粒细胞集落刺激因子或减量可缓解；轻度恶心呕吐用对症药物即可控制；肝功能异常需定期监测，必要时调整剂量。

　　功能药效的关键数据来自RATIFY试验：新诊断FLT3突变AML患者，雷德帕斯联合化疗组完全缓解（CR）率达68%，中位总生存期（OS）74.7个月——是安慰剂组（58%CR率、25.6个月OS）的近3倍。3年无事件生存率（EFS）37%，意味着近四成患者能长期无病生存。对比单纯化疗，雷德帕斯从根源遏制FLT3信号，让缓解更持久，复发风险降低一半。

　　实际案例中，一位28岁男性AML患者，确诊时骨髓原始细胞70%，FLT3-ITD突变阳性。用雷德帕斯联合化疗2周期后，骨髓原始细胞降至5%达CR，随后行造血干细胞移植，移植后继续单药维持1年。至今5年未复发，能正常工作，复查指标均正常。

　　对FLT3突变AML患者而言，米哚妥林是“精准治疗的起点”——它让曾经的“死亡标签”变成“长期生存的可能”，也推动AML治疗进入“靶向+化疗”的新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)在治疗AML方面的显著疗效和安全性

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