系统性肥大细胞增多症（SM）是罕见血液肿瘤，肥大细胞在骨髓、皮肤等器官异常增殖，释放组胺、肝素等介质，导致皮肤瘙痒、骨痛、消化不良甚至肝脾肿大。约90%患者携带KIT D816V突变，传统治疗如激素、干扰素要么效果有限，要么副作用缠身。雷德帕斯的出现，像“关闭肥大细胞增殖的开关”，让患者从“被症状折磨”转向“正常生活”。

　　SM的核心是KIT突变导致肥大细胞失控：一方面细胞数量暴增，另一方面释放大量炎症介质。雷德帕斯通过抑制突变KIT的ATP结合位点，阻断其激酶活性，既减少肥大细胞数量，又抑制介质释放——刚好解决SM的两大痛点。更关键的是，对晚期SM（如侵袭性SM、SM合并白血病），它也是少数有效选择之一。

　　米哚妥林适用人群是晚期SM（侵袭性、合并血液肿瘤、肥大细胞白血病）及有KIT突变的中度/轻度SM患者。剂量需个体化：晚期SM起始100毫克每日两次，中度SM减至50毫克每日两次，随餐服用提高吸收。治疗中症状改善明显：皮肤瘙痒通常2-4周缓解，骨痛4-6周减轻；需监测血常规（中性粒细胞减少常见）和肝功能，调整剂量即可控制。

　　功能药效数据亮眼：一项116例晚期SM的试验显示，雷德帕斯组中位OS28.2个月，是安慰剂组（14.8个月）的近2倍；症状控制率75%，50%患者症状完全消失。对比干扰素-α（有效率30%、副作用多）或激素（短期缓解、长期骨质疏松），雷德帕斯口服方便，副作用更轻，患者依从性高。

　　实际案例中，一位65岁女性SM患者，确诊时皮肤广泛瘙痒、骨痛，骨髓肥大细胞浸润30%，KIT D816V突变。用雷德帕斯100毫克每日两次，4周后瘙痒评分从8分（重度）降至2分，骨痛用布洛芬可控制。3个月后骨髓浸润降至10%，血清类胰蛋白酶（SM标志物）从200ng/ml降至50ng/ml。至今18个月，能正常散步、社交，生活质量大幅提升。

　　对SM患者而言，米哚妥林是“症状与根源的双重调节器”——不仅减少肥大细胞，更缓解长期折磨的不适，让患者重拾生活尊严。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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