在血液系统恶性肿瘤的治疗领域中，多发性骨髓瘤是一种常见的恶性浆细胞疾病。马法兰作为烷化剂类化疗药物，自上世纪问世以来，一直是多发性骨髓瘤治疗的基础药物之一。无论是作为干细胞移植前的预处理方案，还是与泼尼松组成MP方案用于不适合移植的老年患者，马法兰都展现出其独特的治疗价值。

　　马法兰的治疗原理基于其双功能烷化剂的特性，能够与DNA分子形成交叉联结。药物进入体内后，通过其活性代谢产物与DNA链中的鸟嘌呤第七位氮原子发生烷化反应，形成链内或链间的交联，从而破坏DNA的正常结构和功能。这种作用使得肿瘤细胞在分裂时无法完成DNA的正常复制，最终导致细胞凋亡。由于肿瘤细胞通常具有活跃的分裂增殖特性，因此对这类DNA损伤药物更为敏感。

　　该药物主要适用于多发性骨髓瘤的治疗，特别是在不适合自体干细胞移植的老年患者中，马法兰与泼尼松的联合方案仍是标准选择之一。此外，马法兰也用于卵巢癌、尤文氏肉瘤等实体肿瘤的治疗，以及作为干细胞移植前预处理方案的重要组成部分。在不同适应症中，马法兰的给药方案存在显著差异，需要根据具体病情和患者情况个体化制定。

　　对于多发性骨髓瘤的常规治疗，马法兰通常采用每日每平方米体表面积0.15毫克的剂量，与泼尼松联合使用，每四周至六周为一个疗程。在干细胞移植预处理中，则使用大剂量马法兰，一般为每公斤体重140毫克至200毫克，这种剂量的骨髓抑制作用非常显著，需要后续的干细胞输注支持。口服马法兰的生物利用度存在较大个体差异，且受食物影响明显，因此需要空腹服用以确保稳定的药物吸收。

　　临床研究数据显示，MP方案治疗新诊断多发性骨髓瘤的总有效率为50%至60%，中位生存期可达24至36个月。在大剂量治疗联合自体干细胞移植的方案中，马法兰作为预处理药物可使完全缓解率提高至40%左右，显著延长无进展生存期。这些数据奠定了马法兰在多发性骨髓瘤治疗中的重要地位。

　　与其他化疗药物相比，马法兰在骨髓瘤治疗中具有独特优势。其口服给药方式便于长期门诊治疗，特别适合老年患者。与来那度胺等新型药物相比，马法兰的成本效益更高，在经济条件有限的情况下仍是重要选择。实际临床中，一位75岁新诊断多发性骨髓瘤患者，因年龄和合并症不适合移植，采用MP方案治疗六个周期后，M蛋白水平下降75%，骨痛症状明显缓解，生活质量得到显著改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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