急性髓系白血病的分子发病机制复杂，瑞维美尼的出现为靶向表观遗传异常提供了新的治疗思路。其作用靶点menin蛋白是一种支架蛋白，在白血病发生中扮演关键角色。当白血病细胞发生KMT2A重排时，menin蛋白会异常募集组蛋白修饰复合物至特定的基因启动子区域，导致HOX基因等促白血病基因的持续高表达。瑞维美尼通过抑制menin与MLL1的相互作用，逆转这种异常的表观遗传调控，恢复正常的基因表达模式，从而抑制白血病细胞增殖并促进其分化。与去甲基化药物不同，瑞维美尼作用于表观遗传调控的更上游环节，这种独特的作用机制使其对某些耐药白血病可能有效。

　　该药适用于携带KMT2A重排的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。给药方案为150毫克每日两次口服，需整粒吞服。治疗期间需要定期监测血常规、生化指标和心电图，以及时发现和管理不良反应。对于出现3级及以上非血液学毒性的患者，可能需要中断治疗直至毒性缓解至1级或基线水平，然后以降低的剂量重新开始治疗。良好的用药依从性对保证疗效至关重要，患者应建立规律的服药习惯。

　　临床研究结果显示，瑞维美尼在既往接受过多种治疗的急性髓系白血病患者中显示出抗白血病活性。在KMT2A重排患者中，完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解率为30%，联合完全缓解率（包括完全缓解伴不完全血液学恢复）达到38%。中位至缓解时间为1.9个月，中位缓解持续时间为5.6个月。在获得缓解的患者中，68%实现了微小残留病阴性。将这些数据置于历史背景中对比，在瑞维美尼问世前，这类患者在后线治疗的选择非常有限，化疗的有效率通常低于20%。因此，瑞维美尼不仅提供了新的治疗机会，更在疗效上实现了显著提升。

　　一位38岁男性患者的治疗过程具有代表性。该患者为KMT2A重排急性髓系白血病，对含大剂量阿糖胞苷的方案原发耐药，骨髓原始细胞持续高于30%。使用瑞维美尼治疗4周后，骨髓原始细胞降至5%以下，血细胞计数逐渐恢复。治疗第二周出现分化综合征，表现为发热、呼吸困难，经皮质类固醇治疗后迅速缓解。获得缓解后，患者成功进行了异基因造血干细胞移植。这个案例说明瑞维美尼可为移植前疾病控制提供机会。安全性方面，需特别关注分化综合征的早期识别和处理，其他常见不良反应包括恶心、疲劳、食欲减退等，通常可通过支持治疗控制。总体而言，瑞维美尼凭借其高度特异性的作用机制和确切的临床疗效，已成为KMT2A重排急性髓系白血病治疗中的重要选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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