恩曲替尼是一种口服、强效、中枢神经系统渗透性高的选择性酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗经检测确认存在神经营养受体酪氨酸激酶基因融合阳性且没有已知获得性耐药突变的实体瘤成人和12岁及以上儿童患者，以及用于治疗经检测确认存在ROS1基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者，这种药物代表了“不限癌种”精准医疗理念的成功实践，能够针对特定的驱动基因变异而非肿瘤起源组织发挥作用。其治疗原理是高度选择性地抑制NTRK1/2/3以及ROS1和ALK激酶的活性。这些激酶发生基因融合时，会持续激活下游促进细胞生长和存活的信号通路，导致癌症发生。恩曲替尼通过抑制这些异常激活的激酶，从而遏制肿瘤生长。

　　NTRK基因融合虽在大多数常见肿瘤中罕见，但在某些罕见癌症类型中检出率很高，而ROS1融合则见于约1-2%的非小细胞肺癌患者。对于这些患者，传统化疗效果有限。恩曲替尼的关键临床试验汇总分析显示，在NTRK融合阳性实体瘤患者中，其客观缓解率达到57%，其中7.4%的患者达到完全缓解，疗效持久。在ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者中，客观缓解率同样显著，且对脑转移患者也显示出了良好的颅内活性，这对于疾病管理至关重要。

　　该药为每日一次口服。其卓越的药效特征之一便是能够有效穿透血脑屏障，对已发生中枢神经系统转移的肿瘤产生治疗作用，这是许多靶向药物所不具备的优势。与较早获批的同类NTRK抑制剂拉罗替尼相比，恩曲替尼在临床研究中显示出可比的整体疗效，但在针对ROS1靶点及对脑转移的活性方面数据更为丰富。与针对ROS1的克唑替尼相比，恩曲替尼对脑转移的控制能力更具优势，且对某些耐药突变可能仍保留活性。

　　在安全性方面，恩曲替尼常见的不良反应包括头晕、味觉障碍、便秘、腹泻、恶心、乏力、体重增加和贫血等。其中，头晕和味觉障碍是其相对特异性的不良反应，通常发生在治疗早期，多数患者可以逐渐耐受或通过剂量调整管理。此外，需关注可能出现的肝毒性、心力衰竭和骨折风险，治疗期间需进行相应监测。恩曲替尼的出现，使得NTRK或ROS1基因融合成为肿瘤治疗中一个至关重要的生物标志物。它不仅为患有不同组织来源肿瘤但共享同一驱动基因的患者提供了高效的治疗方案，也深刻改变了晚期非小细胞肺癌的诊疗格局，强调了全面基因检测在现代化肿瘤治疗中的基础性地位。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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