沃拉西地尼（通用名：vorasidenib）是一种针对特定基因突变的口服靶向药物，主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶（IDH）1或2基因突变、且经历过至少一次系统治疗后复发或进展的晚期或转移性胶质瘤成年患者，该药物代表着针对这类难治性脑肿瘤的精准医疗取得了重要进展。其治疗原理直指肿瘤生长的根源，通过高选择性地抑制突变型IDH1/2酶的活性，有效阻断肿瘤细胞内致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常蓄积，从而解除其对正常细胞分化程序的抑制，促使肿瘤细胞向正常细胞分化或减缓其增殖，实现控制肿瘤生长的目标。

　　对于携带相应IDH突变的胶质瘤患者而言，传统治疗手段如手术、放疗和化疗效果有限，且复发后选择匮乏。沃拉西尼的出现，为此类患者群体提供了一个全新的、针对性极强的治疗选项。它主要适用于手术难以完全切除、或术后复发且携带IDH1/2突变的低级别胶质瘤（如星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤）的成年患者。在关键临床试验中，与安慰剂组相比，沃拉西尼治疗显著延长了患者的无进展生存期，将疾病进展或死亡的风险降低了61%，这一数据凸显了其强大的疾病控制能力。

　　该药通常以口服片剂形式使用，具体剂量需由医生根据患者情况决定，患者需严格遵医嘱每日固定时间服用。在疗效方面，除了显著延缓疾病进展，临床数据也显示它能有效缩小肿瘤体积或抑制其增长。相较于传统的细胞毒性化疗或广泛的激酶抑制剂，沃拉西尼的优势在于其高度的选择性，它精准作用于驱动肿瘤生长的特定突变靶点，因此理论上对正常细胞的伤害更小，可能带来更好的耐受性。与其它针对不同靶点的胶质瘤治疗药物相比，它填补了IDH突变患者靶向治疗的空白。

　　安全性是评价药物的重要维度。沃拉西地尼最常见的不良反应包括肝功能异常（如转氨酶升高）、恶心、头痛、疲劳和皮疹等。因此，在治疗期间需要定期监测肝功能。总体而言，对于符合条件的患者，沃拉西尼的获益风险比是积极的。它不仅是晚期IDH突变胶质瘤患者的一个关键治疗武器，其成功也进一步验证了针对肿瘤代谢异常进行靶向干预的策略是可行的，为未来开发类似疗法指明了方向。随着临床经验的积累，其在治疗格局中的位置将更加明确。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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