阿伐普替尼是一种强效、高选择性的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，其主要靶点是KIT和血小板衍生生长因子受体α激酶。这两种激酶的特定突变是绝大多数胃肠道间质瘤的驱动基因。尤其值得一提的是，阿伐普替尼对血小板衍生生长因子受体α外显子18 D842V突变具有高度活性，该突变既往对传统的伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂原发性耐药，缺乏有效药物。阿伐普替尼通过精确结合并抑制突变激酶的活性，阻断其下游促细胞增殖和存活的信号通路，从而诱导肿瘤细胞凋亡，抑制肿瘤生长。

　　该药物主要用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α外显子18突变（包括D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。关键临床研究数据显示，在此类患者群体中，阿伐普替尼治疗的客观缓解率高达百分之八十六，这意味着绝大多数患者肿瘤显著缩小，并且缓解程度深厚。更令人鼓舞的是，其中位缓解持续时间超过了两年，显示出持久疗效。一个代表性案例是一位确诊为晚期胃肠道间质瘤的患者，基因检测发现其存在血小板衍生生长因子受体αD842V突变，此前已知该突变对标准一线治疗耐药，预后极差。患者在入组阿伐普替尼临床试验后，治疗仅两个月，影像学检查就显示主要肿瘤病灶缩小超过百分之五十，并且随着治疗继续，达到了更深度的缓解，病情长期稳定，生活质量良好。

　　与既往面对此突变几乎无计可施的局面相比，阿伐普替尼的出现是具有革命性意义的。当然，其特殊的不良反应也需要关注，如认知功能影响（可能表现为记忆力、注意力下降）、颅内出血、水肿等，需在医生指导下密切监测和管理。阿伐普替尼的成功，完美诠释了精准医疗的内涵，即基于特定的基因突变选择高度匹配的靶向药物，从而为特定患者亚群带来最大化的治疗获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐普替尼/阿伐普利尼(AVAPRITINIB)标志着晚期SM患者首次获得了靶向疗法的治疗机会

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