甲状腺髓样癌是一种相对罕见的内分泌肿瘤，对传统放化疗不敏感，手术是主要的治疗手段。但对于晚期无法手术或复发转移的患者，长期以来缺乏有效的系统性治疗方案。凡德他尼作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，专门针对甲状腺髓样癌的发病机制，为这类患者提供了重要的治疗选择，能够有效控制疾病进展并改善相关症状。

　　凡德他尼的作用机制主要针对RET酪氨酸激酶、表皮生长因子受体和VEGFR信号通路。在遗传性甲状腺髓样癌中，RET原癌基因突变是主要的驱动因素，而在散发性病例中也常见RET突变。凡德他尼通过抑制RET激酶活性，直接阻断肿瘤细胞的增殖信号。同时，通过抑制VEGFR通路，抑制肿瘤血管生成，双重作用机制使其能够有效控制肿瘤生长。这种针对特定驱动基因的精准靶向治疗，代表了甲状腺髓样癌治疗的重要进展。

　　该药适用于症状性或进展性晚期甲状腺髓样癌的治疗。推荐剂量为每日一次口服300毫克，可随餐或空腹服用。治疗前需要评估患者的基础QT间期和电解质水平，治疗期间需定期监测心电图和电解质，因为凡德他尼可能延长QT间期。其他常见不良反应包括腹泻、皮疹、恶心、高血压和乏力等，需要积极管理。

　　研究数据显示凡德他尼在晚期甲状腺髓样癌中具有显著疗效。在一项关键III期研究中，与安慰剂相比，凡德他尼将疾病进展风险显著降低54%。凡德他尼组的中位无进展生存期达到30.5个月，而安慰剂组为19.3个月。在客观缓解率方面，凡德他尼组达到45%，显著高于安慰剂组的13%。更重要的是，凡德他尼还能显著降低降钙素和癌胚抗原等肿瘤标志物水平，这些标志物与疾病负荷相关。

　　临床实践中的案例显示了其实际效果。一位45岁女性甲状腺髓样癌患者，术后出现肺转移，伴有顽固性腹泻和潮红症状。在开始凡德他尼治疗后，2周内腹泻症状明显改善，1个月后潮红发作频率减少。治疗3个月后复查，肺部转移灶稳定，降钙素水平下降超过50%。治疗期间出现1级皮疹和乏力，经对症处理后好转。这个案例说明凡德他尼不仅能控制肿瘤进展，还能有效改善由肿瘤分泌激素引起的相关症状，显著提高患者生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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