希佩尔-林道综合征是一种罕见的遗传性肿瘤易感综合征，患者易发生多器官肿瘤，包括肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤等。这些肿瘤的传统治疗手段有限，手术切除虽是主要方式，但对于多发、复发或转移性病变往往面临挑战。维利瑞作为首个缺氧诱导因子2α抑制剂，为这类患者提供了创新的靶向治疗选择，通过调控肿瘤细胞适应缺氧环境的核心通路，有效控制肿瘤生长并改善相关症状。

　　贝组替凡的治疗作用建立在对其独特机制的深入理解上。在希佩尔-林道综合征患者中，VHL基因功能缺失导致缺氧诱导因子2α异常积累，进而激活下游与细胞增殖、血管生成相关的基因转录，促进肿瘤发生发展。维利瑞通过与缺氧诱导因子2α特异性结合，诱导其构象变化，促进其与VHL蛋白的结合和后续的蛋白酶体降解，从而有效抑制缺氧诱导因子2α的转录活性。这种作用直接针对希佩尔-林道综合征相关肿瘤的发病机制，实现了精准靶向治疗。

　　该药适用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤的成人患者。推荐剂量为每日一次口服120毫克，需整片吞服，不可掰开或咀嚼。治疗期间需定期监测血红蛋白水平，因贫血是该药最常见的不良反应。关键研究数据显示，在希佩尔-林道综合征相关肾细胞癌患者中，维利瑞治疗的客观缓解率达49.2%，且缓解持续时间较长。对于中枢神经系统血管母细胞瘤，客观缓解率更是达到63.6%，显著改善了相关神经系统症状。

　　与既往的治疗选择相比，贝组替凡展现出独特优势。相比只能局部治疗的手术切除，贝组替凡可系统性地控制多发病灶；相较于传统的VEGF靶向药物，其作用机制更为上游，直接针对希佩尔-林道综合征的分子病理基础。临床案例中，一位患有希佩尔-林道综合征的年轻患者，同时患有肾细胞癌、胰腺多发囊肿和视网膜血管母细胞瘤，既往经历多次手术仍出现新发病灶。在开始维利瑞治疗后，不仅肾脏肿瘤显著缩小，胰腺囊肿和视网膜病变也得到控制，头痛、腹痛等症状明显缓解。常见的不良反应包括贫血、疲劳、头痛等，但大多为轻中度，可通过对症支持治疗有效管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维利瑞/贝组替凡(Welireg)为VHL患者点亮更长的生命轨迹

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