在癌症治疗领域,传统的分类方式正逐渐被基于基因变异类型的分子分型所补充和超越。有一种罕见的基因异常——NTRK基因融合,可见于数十种不同类型的癌症中。过去,患有这种基因变异的肿瘤缺乏特效疗法。而拉罗替尼的出现,彻底改变了这一局面,它不关心肿瘤的生长部位,只关注致癌的“钥匙”,为携带NTRK基因融合的成人和儿童患者带来了革命性的治疗选择,极大地缓解了由肿瘤引发的痛苦和不适。
拉罗替尼是全球首个获批的不分肿瘤来源的“广谱”抗癌药,它是一种高选择性的原肌球蛋白受体激酶(TRK)抑制剂。其治疗原理直接针对NTRK基因融合这一致癌驱动因子。当NTRK基因与其他基因发生融合时,会产生持续激活的TRK蛋白,向癌细胞发送疯狂的生长信号。拉罗替尼的作用就是精准地结合在这些异常的TRK蛋白上,抑制其活性,从而有效地阻断癌细胞的增殖信号通路,诱导肿瘤细胞死亡。这种基于特定基因标记而非肿瘤起源组织的治疗策略,是精准医疗的典范。
拉罗替尼适用于治疗携带NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。这意味着,无论肿瘤是生长在肺部、甲状腺、肠道还是软组织,只要通过基因检测确认存在NTRK基因融合,就可能从拉罗替尼的治疗中获益。对于成人,推荐剂量通常是每次100毫克,每日口服两次,直到疾病进展或出现无法耐受的毒性。对于儿童患者,剂量会根据体表面积进行计算。治疗前进行充分的基因检测是使用该药的前提。
拉罗替尼的功能药效在关键临床试验中得到了有力证实。汇总分析数据显示,在各类携带NTRK基因融合的晚期肿瘤患者中,拉罗替尼治疗的总缓解率达到了75%,其中完全缓解率为22%。这意味着绝大多数患者的肿瘤显著缩小甚至消失。此外,疗效非常持久,中位缓解持续时间接近49个月。与传统的化疗或某些靶向药相比,拉罗替尼的优势在于其“广谱”特性和卓越的疗效。对于符合条件的患者,它能够避免化疗的广泛毒性,提供有效且耐受性更好的治疗选择,快速缓解肿瘤压迫引起的疼痛、梗阻等症状。
临床案例展示了其惊人的效果。一名年轻患者被诊断出一种罕见的软组织肿瘤,经历了手术和化疗后,肿瘤仍然复发转移,并引起持续性疼痛和活动受限。后续的基因检测发现其肿瘤存在NTRK基因融合。在开始口服拉罗替尼治疗后,短短几周内,患者感到疼痛明显减轻。后续的影像学检查显示,肺部和体内的转移灶显著缩小。这个案例生动体现了拉罗替尼如何通过精准靶向致癌根源,快速有效地控制肿瘤生长,并显著改善患者的临床症状和生活质量。常见的不良反应包括头晕、疲劳、恶心、肝酶升高等,但大多程度较轻且可控。
拉罗替尼的成功标志着癌症治疗进入了一个新的时代,即基于生物标记物而非肿瘤类型的治疗模式。它为那些曾经缺乏有效治疗手段、承受着疾病痛苦的NTRK基因融合肿瘤患者提供了前所未有的希望,能够有效缓解肿瘤引发的疼痛与不适。尽管这种基因融合较为罕见,但拉罗替尼的存在强调了基因检测在晚期癌症诊疗中的极端重要性。对于符合条件的患者而言,拉罗替尼如同一把精准的钥匙,开启了通往长期病情控制的大门。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:拉克替尼/维特拉克(Vitrakvi/Larotrectinib)适合接受拉罗替尼治疗的癌症种类已从17种增加到21种



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