在急性髓系白血病的治疗中，恩西地平的出现为异柠檬酸脱氢酶2突变患者提供了新的治疗方向。这种靶向抑制剂通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成，诱导白血病细胞分化。其独特的作用机制使其在异柠檬酸脱氢酶2突变急性髓系白血病中显示出显著疗效。

　　恩西地平适用于治疗经检测证实存在异柠檬酸脱氢酶2突变的复发或难治性急性髓系白血病。关键临床试验数据显示，在接受恩西地平治疗的患者中，完全缓解率加完全缓解伴部分血液学恢复的比率为百分之四十点三，中位缓解持续时间为五点八个月。在获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的患者中，中位总生存期达到十九点七个月。一位五十六岁复发急性髓系白血病患者既往接受过强化疗和造血干细胞移植，检测到异柠檬酸脱氢酶2突变，使用恩西地平一百毫克每日一次治疗，四十二天后达到完全缓解，输血依赖明显改善。

　　推荐剂量为一百毫克每日一次口服，连续治疗直至疾病进展或出现不可耐受毒性。常见不良反应包括恶心、腹泻、食欲减退和分化综合征，需要密切监测。与传统化疗相比，恩西地平在异柠檬酸脱氢酶2突变患者中显示出良好的耐受性和持久的缓解率。临床案例显示，一位六十二岁难治性急性髓系白血病患者对标准化疗方案无效，基因检测发现异柠檬酸脱氢酶2突变，改用恩西地平单药治疗，五十六天后达到完全缓解伴部分血液学恢复，骨髓原始细胞比例从百分之四十五降至百分之三。

　　恩西地平的批准为异柠檬酸脱氢酶2突变复发难治急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择，其独特的分化诱导机制为这类患者带来了新的希望。随着临床经验的积累，恩西地平在急性髓系白血病精准治疗中的地位将进一步提升，帮助更多患者实现疾病缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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