骨髓纤维化患者常被严重贫血（血红蛋白低于80g/L，正常范围120-160g/L，表现为面色苍白、乏力、活动后心悸）和巨脾（脾脏肿大至肋下10cm以上，压迫胃肠道导致腹胀、食欲减退）两大症状折磨，传统治疗（如羟基脲控制脾大，促红细胞生成素改善贫血）效果有限且副作用明显——羟基脲可能引发骨髓抑制（白细胞、血小板减少），促红细胞生成素对部分患者无效且增加血栓风险。莫洛替尼作为JAK1/JAK2抑制剂（同时靶向脾大相关信号通路）和激活素受体配体陷阱（通过抑制TGF-β超家族信号，促进红细胞生成），如同为骨髓纤维化的“失衡天平”添加了精准砝码，既能抑制JAK-STAT信号通路的过度激活（该通路异常会刺激脾脏巨噬细胞增殖，导致脾脏肿大），减轻脾脏对周围组织的压迫，又能提升血红蛋白水平，改善贫血症状，实现贫血与脾大的双重缓解。

　　关键临床试验（SIMPLIFY-1和SIMPLIFY-2研究）数据显示，对于既往未使用过JAK抑制剂的骨髓纤维化患者，莫洛替尼治疗24周后，贫血缓解率（血红蛋白升高≥1.5g/dL或脱离输血依赖）达40%-50%，脾脏体积缩小≥35%（通过MRI测量）的患者比例约30%；对于JAK抑制剂治疗失败的患者，仍有约25%的患者贫血改善，20%的患者脾脏缩小。在实际案例中，一位62岁男性骨髓纤维化患者，确诊时血红蛋白仅70g/L，稍微活动就气喘吁吁，脾脏肿大至肋下12cm，饭后腹胀明显，只能进食少量流食；使用莫洛替尼（200mg每日一次）一个月后，自觉体力稍有改善，两个月后血红蛋白升至85g/L，可进行日常散步，三个月时脾脏缩小至肋下8cm，腹胀减轻，食欲恢复，能够正常进食软食，生活质量显著提升。

　　与传统JAK抑制剂（如芦可替尼）相比，莫洛替尼的优势在于其对贫血的改善更显著——芦可替尼虽能缩小脾脏（约40%的患者脾脏体积缩小≥35%），但对贫血的改善有限（仅约20%的患者血红蛋白升高），且可能引发血小板减少（3-4级发生率约15%）；而莫洛替尼治疗24周时，贫血缓解率更高，且血小板减少发生率仅5%（主要为1-2级，不影响正常凝血功能）。该药通常口服给药，每日一次（200mg），需监测血常规（每周1次，稳定后每月1次）和肝功能（每月1次）。某病例系列显示，多位老年患者（＞70岁）使用莫洛替尼后，耐受性良好，无严重的感染或出血并发症报告，且长期用药（＞1年）的患者贫血和脾大症状稳定，能够维持较好的生活自理能力。这种双重靶向调节的治疗策略，为骨髓纤维化患者（尤其是贫血与脾大并存者）提供了更全面的改善方案，如同靶向调和剂，帮助他们缓解痛苦症状，提升生活质量，延长有质量的生存时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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