多发性骨髓瘤是浆细胞的恶性增殖性疾病，对于适合的患者而言，大剂量化疗联合自体造血干细胞移植是重要的巩固治疗手段，旨在最大程度清除体内肿瘤细胞。马法兰作为一种双功能烷化剂，因其强大的抗肿瘤活性和显著的骨髓抑制效应，成为移植前预处理方案的基石药物。其作用机制是使DNA的鸟嘌呤碱基发生烷基化，导致DNA链内和链间形成交联，破坏DNA的复制和转录功能，从而引发肿瘤细胞凋亡。
在大剂量马法兰预处理中，其目标是摧毁患者体内残存的骨髓瘤细胞，同时为回输的造血干细胞“腾出”骨髓空间，使其能够顺利植活并重建正常的造血功能。马法兰的疗效已被广泛证实，采用马法兰为基础预处理方案的自体移植，能显著延长多发性骨髓瘤患者的无进展生存期和总生存期。该药通过静脉输注给药，通常在移植前分次给予。剂量远高于常规化疗，因此对骨髓的抑制作用是预期且剧烈的，需要严密的支持治疗。
一位55岁新诊断的多发性骨髓瘤患者，在经过初始诱导化疗获得良好缓解后，接受了以大剂量马法兰为预处理的自体造血干细胞移植。输注马法兰后，患者经历了预期的骨髓抑制期，在回输自体干细胞后，造血功能成功重建并恢复。移植后评估显示病情达到深度缓解，为长期生存奠定了坚实基础。马法兰的主要毒性除骨髓抑制外，还包括黏膜炎、恶心、呕吐等。与其他化疗方案相比，马法兰在移植预处理中的地位难以替代。虽然其副作用显著，但在严谨的医疗监护下，其带来的生存获益是明确的。马法兰至今仍是多发性骨髓瘤自体移植中不可或缺的核心药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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