转染重排突变是非小细胞肺癌中除表皮生长因子受体、间变性淋巴瘤激酶之外另一个重要的驱动基因突变,既往缺乏高效靶向治疗。普拉替尼作为一种强效、高选择性的转染重排抑制剂,为这部分患者带来了变革性的治疗机会。其治疗原理是精准靶向转染重排融合基因激活后产生的异常转染重排蛋白。转染重排蛋白是一种激酶,当其发生基因融合后会持续活化,驱动肿瘤形成。普拉替尼通过与转染重排蛋白的腺苷三磷酸结合位点结合,抑制其激酶活性,从而阻断下游促癌信号通路,导致癌细胞死亡。
拉罗替尼适用于治疗经检测确认存在转染重排基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。关键临床研究数据显示,在初治患者中,普拉替尼的客观缓解率高达70%;在经治患者中,客观缓解率也达到了57%,显示出卓越且持久的疗效。该药为每日一次口服,使用方便。与化疗需要定期静脉输注相比,口服靶向药的治疗模式显著减轻了患者的身心负担,使其治疗可以在家中进行,更易于长期坚持。
一位41岁从不吸烟的女性患者,确诊为晚期肺腺癌,伴有骨转移,疼痛影响睡眠。基因检测发现其存在转染重排基因融合。她一线即开始接受普拉替尼治疗。服药数周后,其骨痛症状基本消失,两个月后的计算机断层扫描评估显示肺部原发灶和骨转移灶均显著缩小,达到部分缓解。拉罗替尼的成功应用,标志着肺癌精准治疗涵盖了又一个重要的罕见靶点。其常见不良反应包括便秘、疲劳、肌肉疼痛等,此外需特别注意可能出现的间质性肺病和高血压,需定期监测。普拉替尼以其卓越的疗效,确立了其在转染重排融合阳性非小细胞肺癌治疗中的标准地位,为这部分特定人群带来了长期生存的新希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:普吉华/普拉替尼(PRALSETINIB)给特定肺癌患者提供精准治疗



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