急性髓系白血病是一种侵袭性血液肿瘤，其中FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变是常见的基因异常，与高白血病负荷、快速复发和不良预后密切相关。吉瑞替尼的出现，为这部分难治性患者提供了重要的靶向治疗选择。它是一种强效、高选择性的FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，其治疗原理在于能够同时抑制FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复和FMS样酪氨酸激酶3酪氨酸激酶结构域点突变这两种主要的FMS样酪氨酸激酶3突变形式。通过抑制突变型FMS样酪氨酸激酶3的活性，吉瑞替尼可阻断下游信号传导，诱导白血病细胞凋亡。

　　吉瑞替尼适用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。关键临床试验结果表明，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药治疗显著改善了患者的生存期和缓解率。吉瑞替尼组的中位总生存期为9.3个月，而化疗组为5.6个月。同时，吉瑞替尼的复合完全缓解率达到34%，远高于化疗组的15.3%。该药为每日一次口服，治疗需持续进行，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　一位58岁男性急性髓系白血病患者，初治缓解后短期复发，基因检测确认存在FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变。在挽救化疗效果不佳后，换用吉瑞替尼治疗。用药一个周期后，其外周血和骨髓中的原始细胞比例显著下降，两个周期后达到形态学无白血病状态，为后续进行异基因造血干细胞移植创造了宝贵的机会。与传统的化疗相比，吉瑞替尼针对FMS样酪氨酸激酶3突变这一特定靶点，疗效更优，且为口服用药。其常见不良反应包括肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳等，需特别关注可分化综合征的发生，一旦出现需立即使用大剂量激素处理。吉瑞替尼已成为复发/难治性FMS样酪氨酸激酶3突变急性髓系白血病患者的标准靶向治疗，显著改善了这类患者的生存预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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