急性髓系白血病是一种异质性疾病，其中异柠檬酸脱氢酶2突变是重要的分子亚型，与白血病细胞的代谢异常和分化阻滞相关。恩西地平作为首款针对异柠檬酸脱氢酶2突变的口服靶向抑制剂，其作用机制别具一格。它并非直接杀伤细胞，而是通过抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2酶的活性，阻断其产生致癌代谢物2-羟基戊二酸。2-羟基戊二酸水平的降低，能够解除对骨髓细胞正常分化过程的抑制，从而诱导白血病细胞向成熟细胞分化，而非促使其死亡，这是一种“分化治疗”理念。

　　恩西地平适用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者。使用前必须通过检测确认突变状态。关键研究显示，在难治复发的异柠檬酸脱氢酶2突变患者中，恩西地平的单药治疗仍能诱导产生血液学缓解，完全缓解加血细胞计数未完全恢复的完全缓解率达到23%，中位缓解持续时间为8.2个月。该药为口服片剂，每日一次空腹服用。

　　一位70岁老年急性髓系白血病患者，初治化疗后复发，身体状况无法耐受再次强化疗。基因检测发现其存在异柠檬酸脱氢酶2突变，遂开始使用恩西地平治疗。治疗一个周期后，外周血中的原始细胞比例开始下降，随后骨髓检查显示白血病细胞出现分化迹象，患者最终达到血细胞计数未完全恢复的完全缓解，虽血象未完全正常，但疾病得到控制，为后续治疗赢得了时间。与传统化疗相比，恩西地平的作用机制更温和，其分化作用导致的肿瘤溶解综合征风险低于细胞毒药物，但需警惕非感染性白细胞增多症和胆红素升高等不良反应。恩西地平为不适合强化疗的难治复发异柠檬酸脱氢酶2突变患者提供了新的生存机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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