他泽司他是一种选择性口服EZH2抑制剂，它为治疗不适合完全手术切除的晚期上皮样肉瘤这一罕见且侵袭性强的恶性肿瘤提供了首个获批的靶向疗法。上皮样肉瘤通常好发于青少年和年轻成人，诊断时常已为晚期，传统化疗效果有限，预后较差。绝大多数上皮样肉瘤病例中存在INI1蛋白的缺失，这会导致组蛋白甲基转移酶EZH2的功能失活，进而驱动肿瘤的发生和发展。达唯珂的作用机制正是精准地抑制EZH2的活性，通过调节组蛋白修饰，重新激活那些原本被EZH2异常沉默的抑癌基因的表达，从而抑制肿瘤细胞增殖，并诱导其凋亡。

　　他泽司他适用于治疗十六岁及以上、经检测确认存在INI1缺失的不适合完全手术切除的晚期上皮样肉瘤成人和儿科患者。该药为口服片剂，需每日两次定时服用，方便患者门诊治疗。一项关键临床试验纳入了晚期上皮样肉瘤患者，结果显示，达唯珂治疗带来了百分之十五的客观缓解率，其中部分患者达到了持久的肿瘤缩小。考虑到该疾病此前缺乏有效药物，任何程度的肿瘤缓解都具有重要的临床意义，为患者争取了宝贵的生存时间和新的治疗机会。与标准化疗方案相比，达唯珂的靶向性更强，其副作用谱也不同于化疗常见的骨髓抑制和严重恶心呕吐，主要可能包括疲劳、恶心、食欲下降和肌肉骨骼疼痛等，通常易于管理。

　　一个临床案例反映了其应用价值。一位年轻的上皮样肉瘤患者，在经历多次手术和化疗后，病灶仍出现复发和转移，传统手段已束手无策。通过基因检测确认其肿瘤存在INI1缺失后，开始接受达唯珂治疗。数周期后，影像学评估显示部分转移灶保持稳定，原有的肿瘤相关疼痛得到缓解，病情得以控制一段时间，为患者和家庭带来了希望。当然，医生会密切关注可能的继发性恶性肿瘤风险等长期安全性问题。达唯珂的问世是上皮样肉瘤治疗领域的重大进步，它首次将精准医疗理念引入这一难治性肉瘤，标志着针对特定分子异常的靶向治疗即使在最罕见的癌症中也展现出潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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