依维替尼是一种针对异柠檬酸脱氢酶1突变的口服靶向药物，它为复发或难治性急性髓系白血病这一治疗棘手的疾病领域提供了重要的新选择。急性髓系白血病是一种进展迅速的血液癌症，传统化疗效果有限且副作用较大。研究发现，部分急性髓系白血病患者癌细胞中存在异柠檬酸脱氢酶1基因突变，这种突变会导致代谢产物2-羟基戊二酸积累，进而阻断血细胞正常分化成熟，使细胞停滞在原始阶段并不断增殖。艾伏尼布的作用机制正是精准地抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1酶的活性，从而降低2-羟基戊二酸水平，促进白血病细胞分化成熟为正常功能的细胞，最终减少癌细胞数量。这种诱导分化的疗法不同于传统化疗的细胞毒性作用，对正常细胞损伤更小。

　　依维替尼适用于经检测证实存在异柠檬酸脱氢酶1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。治疗前必须通过可靠的检测方法确认突变状态。该药为口服片剂，每日一次随餐服用，方便患者在家中进行治疗。关键临床试验数据显示，在既往接受过强烈化疗后复发或难治的异柠檬酸脱氢酶1突变急性髓系白血病患者中，艾伏尼布治疗带来了令人鼓舞的完全缓解率，部分患者缓解持续时间较长。与传统挽救性化疗方案相比，艾伏尼布的靶向治疗耐受性更好，为不适合或不愿接受强化疗的患者提供了有效选择，尤其对于年龄较大、身体状况较差的患者意义重大。

　　临床案例可以说明其价值。一位老年复发急性髓系白血病患者，伴有异柠檬酸脱氢酶1突变，因无法耐受再次强化疗而陷入困境。在开始艾伏尼布靶向治疗后，其血象逐渐改善，骨髓中的白血病细胞比例下降，最终达到完全缓解，且治疗期间生活质量得以维持，为后续治疗赢得了宝贵时间。艾伏尼布常见的副作用包括疲劳、关节痛、腹泻、恶心等，此外需特别关注分化综合征和肿瘤溶解综合征等潜在风险，这些副作用在密切监测和及时干预下通常是可管理的。艾伏尼布的出现标志着急性髓系白血病治疗进入了精准时代，它使得携带特定基因突变的患者能够从高效、低毒的口服靶向治疗中获益，开启了诱导分化治疗的新篇章。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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