普纳替尼是一种强效口服酪氨酸激酶抑制剂，它为对既往酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性髓系白血病以及携带特定突变的急性淋巴细胞白血病成人患者提供了重要的治疗选择。慢性髓系白血病和部分急性淋巴细胞白血病的发生与BCR-ABL融合基因（即费城染色体）密切相关，该基因会产生一种持续激活的酪氨酸激酶，驱动白细胞恶性增殖。尽管第一代、第二代酪氨酸激酶抑制剂疗效显著，但部分患者会出现耐药，其中T315I突变是常见的耐药机制之一，它对许多现有酪氨酸激酶抑制剂不敏感。普纳替尼的优势在于它能有效抑制包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变形式，从而克服耐药。

　　普纳替尼适用于确诊为慢性髓系白血病慢性期、加速期或急变期的成人患者，以及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病成人患者，且这些患者需对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受。该药为口服制剂，每日一次给药，起始剂量需根据疾病分期确定。关键临床试验数据证实，在对达沙替尼或尼洛替尼耐药或不耐受的慢性髓系白血病慢性期患者中，普纳替尼治疗带来了显著的主要细胞遗传学反应率和主要分子学反应率。对于携带T315I突变的患者，普纳替尼更是当时唯一有效的酪氨酸激酶抑制剂选择。其疗效优势明显，但与之相伴的是需要特别关注的安全性风险。

　　实际案例说明了其作用。一位慢性髓系白血病患者，在连续使用两种酪氨酸激酶抑制剂后均出现耐药，疾病出现进展，且基因检测发现了T315I突变，治疗陷入困境。在换用普纳替尼后，其血液学指标逐渐恢复正常，分子学监测显示BCR-ABL转录本水平持续下降，最终达到了深度分子学反应，疾病再次得到控制。然而，普纳替尼可能引起较严重的副作用，包括动脉闭塞、静脉血栓栓塞、心力衰竭以及胰腺炎等，因此必须在医生严密监控下使用，并严格管理心血管危险因素。普纳替尼作为一款强效的后线治疗药物，为对前期治疗失败或携带棘手耐药突变的患者保留了控制疾病的希望，但其风险效益比需要医患双方审慎评估。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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