拉罗替尼是一种高度选择性的口服原肌球蛋白受体激酶抑制剂，它是首个不分肿瘤来源、仅依据特定基因融合突变进行用药的靶向治疗典范，为携带神经营养酪氨酸受体激酶基因融合的成人和儿童实体瘤患者提供了高效且耐受性良好的治疗选择。神经营养酪氨酸受体激酶基因融合是多种实体瘤的罕见驱动突变，可见于数十种癌症类型，如分泌性乳腺癌、婴儿型纤维肉瘤、甲状腺癌等。拉罗替尼的作用机制是精准抑制由神经营养酪氨酸受体激酶基因融合产生的异常嵌合蛋白的活性，从而阻断持续的促癌信号传导，抑制肿瘤生长。
拉罗替尼适用于治疗经检测确认存在神经营养酪氨酸受体激酶基因融合、且没有已知获得性耐药突变、既往治疗后疾病进展或无满意替代治疗选择的成人和儿童实体瘤患者。该药有胶囊和口服液两种剂型，方便不同年龄患者使用，通常每日两次口服。汇总多项临床试验的数据显示，在涵盖多种肿瘤类型的神经营养酪氨酸受体激酶融合阳性患者中，拉罗替尼诱导了高比例的客观缓解，其中相当部分患者达到了完全缓解，且缓解持续时间长久。这种基于生物标志物而非肿瘤原发部位的“组织不可知论”治疗模式，突破了传统癌症治疗的框架，为患有罕见突变的患者带来了前所未有的获益。
实际案例生动体现了其价值。一名患有罕见分泌性乳腺癌的年轻患者，在手术和化疗后复发，基因检测发现存在神经营养酪氨酸受体激酶基因融合。在使用拉罗替尼治疗后，其病灶显著缩小，病情长期稳定，避免了更强烈的化疗，生活质量得以维持。拉罗替尼的副作用通常较轻微，常见包括头晕、疲劳、恶心、肝酶升高等，整体耐受性良好。拉罗替尼的成功应用，真正实现了精准医疗的核心理念，即只要有相应的驱动基因改变，无论癌症起源于哪个器官，都可能从同一款靶向药物中获益，为罕见靶点阳性患者点燃了希望之光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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