恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，它为复发或难治性急性髓系白血病患者，特别是那些携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的患者，提供了不同于传统化疗的诱导分化治疗选择。急性髓系白血病是造血系统的恶性肿瘤，异柠檬酸脱氢酶2基因突变存在于部分患者中，这种突变会导致代谢物2-羟基戊二酸积累，阻断骨髓细胞的正常分化成熟，使细胞停滞在原始阶段。恩西地平的作用机制是特异性地抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2酶的活性，从而降低2-羟基戊二酸水平，解除对细胞分化的阻滞，促使白血病细胞分化成熟为功能正常的血细胞，最终减少体内白血病细胞负荷。

　　恩西地平适用于经检测证实存在异柠檬酸脱氢酶2突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。治疗前必须通过有效方法检测突变状态。该药为口服片剂，每日一次空腹服用。关键临床试验结果表明，在难治复发的异柠檬酸脱氢酶2突变急性髓系白血病患者中，恩西地平治疗带来了有临床意义的完全缓解率，部分患者缓解持续时间较长。与传统挽救性化疗相比，恩西地平的诱导分化疗法作用机制独特，不直接杀伤细胞，因此对骨髓的抑制作用相对较轻，为不适合强化疗的老年或体弱患者提供了重要的治疗机会。

　　临床案例说明了其作用。一位老年复发急性髓系白血病患者，伴有异柠檬酸脱氢酶2突变，因骨髓功能差无法耐受再次强化疗。在开始恩西地平单药治疗后，其外周血细胞计数逐渐改善，骨髓中的原始细胞比例下降，最终达到血液学缓解，且治疗相关毒性可控，为患者争取了宝贵的生存时间。恩西地平常见的副作用包括恶心、腹泻、食欲下降等胃肠道反应，以及胆红素升高。需要特别关注的是分化综合征，其症状包括发热、呼吸困难、体重快速增加等，需及时识别并用地塞米松等药物治疗。恩西地平的出现，丰富了急性髓系白血病的治疗手段，尤其为异柠檬酸脱氢酶2突变患者提供了一条通过诱导分化实现病情控制的有效路径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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