软组织肉瘤是一组异质性高的恶性肿瘤，当疾病进展至晚期，尤其是对传统化疗耐药后，治疗选择变得非常有限，曲贝替定是这种情况下一个重要选择。它是一种从海洋生物中被发现并人工合成的抗肿瘤药物，其作用机制独特。曲贝替定能够结合到DNA的小沟槽上，并干扰转录因子的功能，从而阻断特定基因的转录过程，这尤其会影响在肿瘤细胞中过度活跃的某些致癌基因的表达。此外，它也能扰乱细胞内的微环境，影响肿瘤相关巨噬细胞的功能。
曲贝替定适用于治疗既往接受过含蒽环类药物方案失败的晚期软组织肉瘤患者，尤其对某些特定亚型如脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤显示出活性。该药物通过静脉输注给药，每三周一次，需持续输注24小时。关键临床试验数据显示，与另一种常用药物达卡巴嗪相比，曲贝替定在晚期脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤患者中，显著改善了无进展生存期。其副作用主要包括骨髓抑制、恶心呕吐和可逆性的转氨酶升高，需要临床监测和管理。一个临床案例中，一位罹患晚期脂肪肉瘤的患者，在多线化疗后病情仍持续进展，体力状态下降。在换用曲贝替定治疗数个周期后，影像学评估显示肿瘤生长得到了有效控制，病情进入稳定阶段，为患者争取了更多时间。这个案例说明了曲贝替定在肉瘤后线治疗中的稳定作用。
由此可见，曲贝替定凭借其独特的作用机制和确切的临床疗效，成为晚期软组织肉瘤治疗版图中不可或缺的后线选择，为患者带来了延缓疾病进展的机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：曲贝替定/他比特定(YONDELIS)是软组织肉瘤治疗的新突破
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