佩米替尼是一种口服的成纤维细胞生长因子受体抑制剂，它为既往治疗过的、携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者提供了重要的靶向治疗选择。胆管癌是一种恶性程度高的肝胆系统肿瘤，手术切除机会低，化疗效果有限。成纤维细胞生长因子受体2信号通路在部分胆管癌的发生发展中起关键驱动作用。佩米替尼通过高选择性地抑制成纤维细胞生长因子受体2的活性，阻断其下游的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖、存活和血管生成，导致肿瘤缩小。

　　培米替尼适用于经检测确认存在成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的、既往接受过系统性治疗的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。该药为口服片剂，每日一次服用，用药方案遵循用药两周、停药一周的周期。关键临床试验数据显示，在成纤维细胞生长因子受体2融合阳性的经治胆管癌患者中，佩米替尼治疗取得了显著的客观缓解率，中位无进展生存期也优于历史对照数据。这意味着大部分患者的肿瘤能显著缩小或停止生长。与标准化疗相比，佩米替尼的靶向治疗针对性强，为特定生物标志物阳性的患者提供了更有效且可能耐受性更好的选择。

　　实际案例展现了其疗效。一位晚期胆管癌患者，在吉西他滨联合顺铂化疗失败后，基因检测发现成纤维细胞生长因子受体2融合。换用培米替尼靶向治疗後，其黄疸指标下降，肿瘤相关的腹痛缓解，影像学检查显示肝内胆管病灶明显缩小，病情得到长期稳定控制。佩米替尼常见的副作用包括高磷血症、脱发、腹泻、口腔炎等，其中高磷血症是其药理作用所致，通常需要合用降磷药物。此外需关注视网膜病变风险，建议定期进行眼科检查。佩米替尼的成功应用，标志着胆管癌进入了精准靶向治疗时代，为成纤维细胞生长因子受体2融合阳性这一特定亚组患者带来了新的生机。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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