低级别脑胶质瘤通常生长缓慢，但会不断进展，且部分最终会恶变，治疗挑战巨大，尤其对于年轻患者，放疗和化疗的长期神经毒性不容忽视。异柠檬酸脱氢酶基因突变是低级别脑胶质瘤最常见的遗传学改变，其中异柠檬酸脱氢酶1突变约占百分之八十。突变型异柠檬酸脱氢酶蛋白会产生一种致癌代谢物，促进肿瘤发生。沃拉西尼是一种口服的、脑渗透性强的选择性突变型异柠檬酸脱氢酶1和异柠檬酸脱氢酶2双重抑制剂。它通过抑制突变型异柠檬酸脱氢酶酶的活性，减少致癌代谢物的产生，从而诱导肿瘤细胞分化，延缓肿瘤生长。
沃拉西地尼适用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1或异柠檬酸脱氢酶2突变的复发或进展性低级别脑胶质瘤成人患者。关键三期临床试验证实，对于需要系统治疗但尚未接受过放疗或化疗的患者，与安慰剂相比，沃拉西尼治疗显著延长了无进展生存期，意味着疾病进展或死亡风险大幅降低。该药每日口服一次。常见不良反应包括肝酶升高、头痛、恶心、疲劳等，大多数为轻中度。一位年轻低级别脑胶质瘤患者，肿瘤术后复发，且携带异柠檬酸脱氢酶1突变，为避免早期放疗的神经认知损伤风险，接受沃拉西尼治疗，肿瘤生长得到有效控制，病情稳定多年。
因此，沃拉西地尼作为首个针对突变型异柠檬酸脱氢酶的靶向药物，为低级别脑胶质瘤患者提供了一种有效且可能延迟放化疗及其长期毒性的新治疗策略，改善了治疗格局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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