上皮样肉瘤是一种罕见的、具有侵袭性的软组织肉瘤亚型，治疗选择有限。在超过百分之九十的病例中，存在INI1基因的缺失或突变，导致其编码的蛋白失活。该蛋白是染色质重塑复合物的核心组分，其缺失会引起表观遗传状态失调，致癌基因被激活。达唯珂是一种首创的、选择性口服EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，其过度活性会抑制多种抑癌基因的表达。在INI1缺失的肿瘤细胞中，EZH2的功能变得尤为关键。达唯珂通过抑制EZH2的活性，可以重新激活那些被沉默的抑癌基因，从而抑制肿瘤细胞生长并诱导其凋亡。
他泽司他适用于治疗16岁及以上、不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤成人和儿科患者。关键临床试验在INI1缺失的上皮样肉瘤患者中开展，结果显示达唯珂治疗取得了显著的客观缓解率，部分患者达到持久缓解。该药每日口服两次。常见不良反应包括疲劳、恶心、食欲下降、呕吐等。与传统的细胞毒性化疗相比，达唯珂的作用机制针对疾病的表观遗传学病因，代表了肉瘤治疗的新范式。一位年轻的上皮样肉瘤患者，肿瘤广泛侵袭无法手术，多次化疗无效，在接受达唯珂治疗后，肿瘤负荷显著减轻，疼痛等症状得到控制。
总之，他泽司他作为EZH2抑制剂，为INI1缺失的上皮样肉瘤这一难治性肉瘤亚型提供了首个针对疾病核心表观遗传异常的有效靶向疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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