瑞维美尼作为一种首创的口服Menin-KMT2A小分子抑制剂，为特定基因亚型的急性白血病治疗带来了突破。该药物通过精准靶向Menin蛋白与KMT2A基因之间的蛋白-蛋白相互作用发挥作用。在携带KMT2A重排或NPM1突变的急性髓系白血病中，异常的转录调控程序导致细胞分化受阻，而Menin蛋白在这一过程中扮演关键角色。瑞维美尼通过抑制Menin与KMT2A的相互作用，逆转异常的基因表达谱，重新激活白血病细胞的分化程序，促使恶性细胞分化为功能正常的成熟细胞。
这种创新机制使得瑞维美尼特别适用于复发难治性急性髓系白血病患者，尤其是那些经检测确认存在KMT2A重排或NPM1突变的成人患者。在关键性二期临床试验中，对于既往接受过多线治疗的高度难治患者，瑞维美尼单药治疗仍显示出令人鼓舞的完全缓解率，部分患者甚至达到微小残留病灶阴性状态。更值得关注的是，获得缓解的患者中有相当比例能够成功桥接至异基因造血干细胞移植，这为长期生存创造了可能。
在用药方案上，瑞维美尼采用每日两次口服的给药方式，需随餐服用以保证稳定的血药浓度。常见的不良反应包括分化综合征、QT间期延长和胃肠道反应等。其中分化综合征需要特别关注，多发生在治疗初期，表现为发热、呼吸困难、低血压等，需要医生及时识别并给予糖皮质激素处理。与其他靶向药物相比，瑞维美尼的作用机制独特，为这类特定基因异常的难治性白血病患者提供了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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