针对携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，当传统强化治疗不再适用或已失败时，恩西地平作为一种口服的靶向抑制剂，提供了精准的治疗选择。异柠檬酸脱氢酶2是细胞代谢过程中的一种关键酶，当其发生特定突变时，会产生一种名为2-羟基戊二酸的有毒代谢物，这种物质能够干扰正常的细胞分化过程，导致未成熟的白血病细胞在骨髓中积聚。恩西地平的作用机制是特异性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2酶的活性，从而降低患者体内的2-羟基戊二酸水平，解除其对细胞分化的阻滞，促使停滞不前的白血病细胞分化为功能正常的成熟细胞，而非直接杀伤细胞。这种被称为“分化疗法”的策略旨在重塑正常的造血过程。

　　在关键的单臂临床试验中，恩西地平在经多线治疗失败的、携带异柠檬酸脱氢酶2突变的急性髓系白血病患者中显示出明确的疗效，完全缓解率与完全缓解伴部分血液学恢复的合计比例达到约40%，中位缓解持续时间约为8.8个月，为这些预后极差的患者提供了新的生存希望。该药为口服片剂，推荐剂量为每日一次100毫克，需在每日相同时间空腹服用。最常见的不良反应包括恶心、腹泻、胆红素升高和食欲下降。

　　需要特别关注的是，治疗期间可能发生一种称为分化综合征的严重并发症，表现为发热、呼吸困难、肺水肿、胸膜或心包积液、低血压等，需立即识别并使用皮质类固醇治疗。与传统的细胞毒性化疗相比，恩西地平的作用机制更为特异，耐受性可能更佳，但它仅适用于存在特定IDH2突变的患者，因此治疗前必须进行基因检测。临床案例表明，对于符合适应症的患者，恩西地平能够诱导有临床意义的缓解，并可能成为后续进行干细胞移植的桥梁。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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