培米替尼是一款选择性靶向成纤维细胞生长因子受体的小分子抑制剂，其作用机制直接针对携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的肿瘤细胞。在部分胆管癌等实体瘤中，该基因异常会导致成纤维细胞生长因子受体信号通路持续过度激活，驱动肿瘤细胞不受控制地增殖与存活，培米替尼通过高选择性抑制成纤维细胞生长因子受体酶的活性，有效阻断该异常信号传导，从而抑制肿瘤生长。
该药物被批准用于治疗既往接受过治疗的、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。在一项关键临床研究中，针对这类经分子检测筛选的患者，培米替尼治疗显示出显著疗效，客观缓解率达到36%，中位缓解持续时间为9.1个月，中位无进展生存期为7.0个月。这标志着胆管癌治疗进入了基于生物标志物的精准时代。
与传统化疗相比，培米替尼代表了针对特定驱动基因变异的靶向治疗模式。它的疗效高度依赖于存在成纤维细胞生长因子受体2基因改变这一生物标志物，因此治疗前必须进行规范的分子检测以筛选潜在获益人群。常见不良反应包括高磷血症、脱发、关节痛、腹泻等，其中高磷血症是该类药物作用的药效学标志，通常可通过饮食调整或使用磷结合剂进行管理。培米替尼的应用为存在特定基因异常的晚期胆管癌患者提供了重要的靶向治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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