普吉华是一种强效、高选择性的口服RET酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于靶向RET基因融合或突变驱动的恶性肿瘤。在部分非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等癌症中，RET基因会发生融合或点突变，导致RET蛋白持续激活，进而驱动肿瘤细胞的异常增殖和存活。普拉替尼通过精准抑制异常的RET蛋白活性，阻断下游促生存和增殖信号的传导，从而发挥抗肿瘤作用。
该药物主要适用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者，以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者。在针对RET融合阳性非小细胞肺癌的关键临床试验中，普吉华展示了显著的抗肿瘤活性，初治患者的客观缓解率高达72%，经治患者为61%，且对颅内转移病灶也显示出控制效果。这为这类罕见但具有明确驱动基因的患者群体提供了高效的治疗选择。
相较于传统化疗及多靶点激酶抑制剂，普吉华对RET靶点具有更高的选择性。这种高选择性有望带来更强的疗效和更好的安全性特征，因为对其它激酶的脱靶抑制作用较小。然而，药物仍需监测相关不良反应，常见包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛等。部分患者可能出现间质性肺病/肺炎和肝酶升高，需定期监测。普拉替尼的问世标志着RET驱动肿瘤治疗进入了高选择性靶向时代，强调了在肺癌等领域进行包括RET在内的广泛基因检测的重要性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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