帕克替尼是一种口服的、高选择性的Janus激酶2/以及白细胞介素-1受体相关激酶1双靶点抑制剂，其独特之处在于它不仅像传统Janus激酶抑制剂一样抑制Janus激酶2信号通路，还能同时抑制白细胞介素-1受体相关激酶1，后者被认为在骨髓纤维化的炎症和纤维化进程中发挥重要作用，且与血小板的产生调控相关。该药物专门用于治疗中危或高危的原发性或继发性骨髓纤维化，并且特别针对那些伴有严重血小板减少的患者。推荐剂量为每日两次，每次200毫克。

　　在一项针对基线血小板计数低于50×10⁹/L的骨髓纤维化患者的关键临床试验中，与现有标准治疗相比，帕克替尼治疗组患者在第24周时脾脏体积较基线缩小≥35%的比例达到29%，而对照组为3%；同时，在症状改善方面，治疗组有超过30%的患者出现了有临床意义的症状总评分降低，显示出其在缩脾和改善症状方面的双重获益。

　　骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤，其特征是骨髓纤维化、脾脏肿大、全身性症状以及血细胞异常。其中，血小板减少是这类患者常见且棘手的临床问题，它既可能是疾病的自然进程，也可能是某些Janus激酶2抑制剂治疗的剂量限制性毒性，严重限制了治疗选择。帕克替尼的设计正是为了解决这一难题，其对白细胞介素-1受体相关激酶1的抑制被认为在抑制异常增殖和纤维化的同时，对巨核细胞发育和血小板生成的影响较小。临床数据支持了这一设计理念，在治疗期间，患者血小板计数的下降幅度相对较小，甚至部分患者血小板计数保持稳定或有所上升，这为伴有严重血小板减少的患者提供了安全使用Janus激酶抑制剂治疗的可能。

　　与较早获批的Janus激酶抑制剂相比，帕克替尼因其独特的作用机制，在骨髓纤维化，特别是伴有严重血小板减少这一高危亚组患者中，确立了明确的治疗地位。它不仅能够有效控制脾脏肿大和疾病相关症状，如疲劳、盗汗、骨痛等，还可能改善患者的贫血状况。

　　当然，与其他Janus激酶抑制剂类似，其常见的不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、外周水肿和血小板计数降低等，需要定期监测血常规和肝功能。对于因血小板减少而治疗选择极为有限的骨髓纤维化患者群体而言，帕克替尼的出现填补了重要的临床空白，它使得这部分高危患者能够接受并获益于Janus激酶抑制剂类靶向治疗，改善了他们的生活质量并可能影响疾病进程。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕克替尼(Pacritinib/Vonjo)为血小板低下骨髓纤维化患者带来持续症状缓解的新希望

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