恩曲替尼（Entrectinib，商品名Rozlytrek）是一款针对特定基因突变的靶向药物，于近期获美国FDA批准用于治疗符合条件的儿童实体瘤患者。其适用需同时满足以下条件：患者年龄在12岁及以上、肿瘤已扩散或无法手术切除、无其他有效治疗方案可用，且经检测确认肿瘤存在NTRK基因融合阳性。

　　要理解恩曲替尼的价值，首先需认识NTRK基因融合。这是一种遗传物质变异，会使细胞异常增殖并诱发癌症。尽管该变异在所有癌症病例中占比不足1%，却可出现在多种癌种中，且与患者年龄无关。更关键的是，携带NTRK基因融合的癌症往往对标准治疗反应不佳，治疗难度较大。因此，针对这一靶点的药物若能精准作用，便可能为这类难治患者带来转机。此前获批的拉罗替尼已率先验证了靶向NTRK基因融合的潜力，恩曲替尼的获批则进一步拓展了这类精准治疗的覆盖范围。

　　恩曲替尼在儿童实体瘤中的疗效数据令人鼓舞。此前在美国临床肿瘤学学会（ASCO）年会上公布的临床试验中，研究纳入了4.5个月至20岁的实体瘤患者，包括复发或难治的颅外实体瘤患者，以及原发性中枢神经系统肿瘤患者。其中，11名患者存在可驱动肿瘤发展的基因融合或突变（含NTRK基因融合）。结果显示，这11名患者接受恩曲替尼治疗后，总缓解率达到100%——所有患者的肿瘤均出现不同程度缩小，并能维持一定时间。

　　尤其值得关注的是恩曲替尼对中枢神经系统肿瘤的效果。由于药物难以穿透血脑屏障，神经系统肿瘤的治疗长期面临挑战，但恩曲替尼展现了突破潜力。上述11名患者中，5名患有中枢神经系统高级别肿瘤，其中4名患者对治疗产生部分应答（肿瘤显著缩小），1名患者达到完全应答（肿瘤完全消失）。这不仅证实恩曲替尼可有效进入中枢神经系统，更凸显其对这类难治部位肿瘤的高效性。

　　基因泰克公司全球产品开发负责人对此表示：“在儿童和青少年癌症（包括脑瘤）患者中看到的结果令我们备受鼓舞。”

　　当然，恩曲替尼也存在一定副作用。常见不良反应包括疲劳、便秘、味觉改变、水肿、腹泻、恶心、神经系统症状（如认知障碍）、呼吸困难、肌肉疼痛、体重增加、咳嗽、呕吐、发热、关节痛及视觉障碍等。不过总体来看，其不良反应在美国癌症研究所（NCI）的评级中多为轻中度，因不良反应终止治疗的患者比例仅为6.9%，安全性和耐受性良好。

　　作为一款针对NTRK基因融合的精准治疗药物，恩曲替尼的获批为12岁以上、符合条件的儿童实体瘤患者提供了新的治疗选择。对于长期面临“无药可用”困境的这部分患儿而言，这无疑是一道新的曙光。期待这类创新药物能加速在国内完成审批，尽早为中国患儿带来更多生存希望与治疗可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 恩曲替尼 https://www.kangbixing.com/drug/eqtn/