普吉华是一种口服、每日一次的小分子RET抑制剂,可精准作用于RET基因异常引发的肿瘤信号通路。RET融合在肺癌中的发生率相对较低,但一旦发生,会驱动癌细胞增殖与转移。普吉华是国内首个获批用于RET融合阳性非小细胞肺癌的靶向药物,随后又获批用于RET变异甲状腺癌,成为该类肿瘤精准治疗的重要选择。
从临床数据看,普吉华在经治的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中显示出较长的生存获益,在一线治疗患者中亦观察到疾病控制时间显著延长。研究还发现其对脑转移病灶具有良好作用,部分患者的靶病灶出现明显缩小。在真实世界应用中,该药已积累较多病例经验,整体抗肿瘤活性较强且作用持久,安全性轮廓良好,心脏相关风险相对可控。
在非小细胞肺癌治疗中,指南的更新综合考虑了药物疗效、安全性和适用范围。普吉华的推荐基于其在多项研究中的表现:能显著延长无进展生存,提升缓解率,并对合并脑转移的患者提供有效选择。同时,其口服给药方式提高了用药便利性和依从性。
除肺癌外,普吉华还在RET突变型甲状腺髓样癌及放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌中获批使用。这类甲状腺癌患者往往缺乏有效治疗手段,普吉华的精准作用为这一群体提供了新的选择。在美国与欧盟等地,该药也已获批用于相应RET异常的肺癌与甲状腺癌,且部分适应症是基于客观缓解率与缓解持续时间在加速审批路径下获得,后续仍需确证性研究验证长期获益。
普吉华的适用范围覆盖不同年龄段与疾病阶段,包括成人及符合条件的青少年患者。对于需要系统性治疗且病情已进入局部晚期或转移阶段的RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌以及放射性碘难治性RET融合阳性甲状腺癌,该药可作为重要治疗选项。
在可及性方面,普吉华已在国内众多医院和药房可处方,并被纳入多地商业保险项目,通过多种支付创新方式减轻患者负担,使这一全球同步的精准治疗药物惠及更广泛人群。
作为高选择性RET抑制剂,普吉华的价值在于针对罕见但明确的分子靶点发挥作用,避免传统广谱化疗或靶向治疗带来的不必要副作用。它通过抑制异常RET信号,阻断肿瘤生长与转移路径,同时保留正常细胞功能,因而在合适的患者中可兼顾疗效与生活质量。
综合来看,普吉华为RET融合阳性非小细胞肺癌及RET变异甲状腺癌患者提供了精准、口服、可控的靶向治疗选择。随着指南推荐的升级与更多临床经验的积累,其在个体化治疗策略中的位置将进一步巩固,也为未来探索泛瘤种应用奠定了基础。对于符合条件且需系统性治疗的晚期患者,该药有望在改善疾病控制与生存获益的同时,保持较好的耐受性,成为精准肿瘤治疗的重要工具。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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