卡玛替尼的获批上市为携带间质上皮转化因子外显子14跳跃突变这一特定分子亚型的晚期非小细胞肺癌患者提供了首个专门针对该靶点的口服治疗选择，尤其显著改善了存在脑转移这一临床难题患者的治疗前景。其作用机制精准地聚焦于间质上皮转化因子信号通路，该基因编码一种肝细胞生长因子受体，在细胞生长、存活和迁移中扮演关键角色。当间质上皮转化因子基因发生外显子14跳跃突变时，会导致其蛋白产物降解减少，从而引发受体持续激活，驱动肿瘤细胞的异常增殖和存活。卡马替尼是一种高选择性的间质上皮转化因子酪氨酸激酶抑制剂，它能以极高的亲和力与间质上皮转化因子结合，有效阻断其磷酸化及下游信号的传导，进而抑制肿瘤细胞的生长并诱导其凋亡。值得一提的是，临床前研究显示卡马替尼具有良好的血脑屏障穿透能力，这为其控制颅内转移病灶奠定了药理学基础。

　　卡玛替尼专门用于治疗经检测证实存在间质上皮转化因子外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌成年患者，无论患者此前是否接受过系统性治疗。在关键的临床试验中，卡马替尼展现出了卓越且持久的抗肿瘤活性。在初治患者群体中，独立评审委员会评估的客观缓解率达到相当高的水平，中位无进展生存期也显著延长。在既往接受过含铂化疗进展的患者中，其客观缓解率同样可观，且中位缓解持续时间令人鼓舞。更为重要的是，该研究证实了卡马替尼对脑转移患者的有效性，在基线伴有脑转移且病灶可评估的患者中，独立评审委员会评估的颅内客观缓解率同样表现出色，许多患者的颅内病灶体积显著缩小甚至消失，这直接体现了其颅内活性。卡马替尼的标准使用方法为每日两次口服，常见的不良反应包括外周性水肿、恶心、肌酐升高、呕吐、乏力等，大多数为轻至中度，可通过支持治疗和剂量调整进行管理。

　　相较于传统化疗及早期的多靶点间质上皮转化因子抑制剂，卡玛替尼在疗效和安全性上展现了显著优势。传统化疗对于间质上皮转化因子外显子14跳跃突变型非小细胞肺癌疗效有限，而卡马替尼作为高选择性靶向药，其客观缓解率和无进展生存期数据显著优于历史化疗数据。与此前一些具有间质上皮转化因子抑制活性的多靶点药物相比，卡马替尼的选择性更高，对间质上皮转化因子靶点的抑制作用更强，因此疗效更为显著，且因“脱靶效应”引起的特定不良反应（如高淀粉酶血症、低磷血症）发生率相对较低。在颅内控制方面，其临床数据也优于部分早期药物。目前，卡马替尼已成为该突变类型肺癌的一线及后线标准治疗选择，其成功也推动了在联合治疗领域的探索，例如与表皮生长因子受体抑制剂联合用于克服特定耐药机制的研究正在进行中。该药的应用，标志着非小细胞肺癌的精准诊疗又向前迈进了坚实一步，使得间质上皮转化因子外显子14跳跃突变从一个诊断标记转变为明确的治疗靶点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：卡玛替尼/卡帕替尼(Tabrecta)帮助METex14跳跃突变非小细胞肺癌患者精准阻断肿瘤信号

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