硬纤维瘤是一种局部侵袭性、但不发生转移的间叶组织肿瘤，手术切除后复发率高，且缺乏标准系统治疗药物。奥格西韦奥作为一种选择性、口服的γ-分泌酶抑制剂，通过靶向抑制Notch信号通路，为需要系统治疗的进展性硬纤维瘤成人患者提供了首个经随机对照试验证实有效的药物，改变了该病的治疗局面。
其治疗原理是抑制γ-分泌酶复合物的活性。该酶负责切割并激活Notch受体。在硬纤维瘤中，Notch信号通路异常活化促进肿瘤生长。奥格西韦奥通过抑制γ-分泌酶，减少活性Notch细胞内结构域的产生，从而下调下游靶基因表达，最终抑制肿瘤细胞增殖并促进其凋亡。
它适用于治疗需要系统治疗、不可切除的进展性硬纤维瘤成人患者。使用方法为每日两次口服，可与食物同服，治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受毒性。功能药效在关键试验中表现突出，与安慰剂相比，显著延长了无进展生存期，疾病进展风险降低百分之七十一，客观缓解率达百分之四十一。最常见不良反应为腹泻、恶心、疲劳、皮疹和口腔炎，通常为轻度至中度。
奥格西韦奥的获批，首次为硬纤维瘤患者提供了有高级别证据支持的有效药物治疗选择，避免了部分患者的手术创伤，为这类罕见肿瘤的管理开启了靶向治疗的新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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