骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤，常导致脾肿大、体质性症状（如疲劳、盗汗、骨痛）和进行性贫血。现有JAK抑制剂虽能改善脾大和症状，但可能加重贫血。作为一种口服的JAK1/JAK2及ACVR1信号通路抑制剂，其有效成分为莫洛替尼，专门用于治疗伴有中度或重度贫血的骨髓纤维化成人患者，这些患者包括原发性和继发性骨髓纤维化。莫洛替尼的独特之处在于它不仅抑制与疾病相关的JAK-STAT信号通路，还能通过抑制ACVR1/ALK2通路，降低铁调素水平，从而改善铁代谢，促进红细胞生成，直接针对贫血这一核心难题。

　　莫洛替尼为那些因贫血而备受困扰、且可能不适合或无法耐受其他JAK抑制剂的骨髓纤维化患者提供了新的选择。关键临床试验证实了其三重获益：改善贫血、缩小脾脏、缓解症状。治疗二十四周后，约有百分之二十五的患者达到输血非依赖的主要终点，显著高于对照组。同时，超过百分之三十的患者脾脏体积缩小超过百分之二十五，超过一半的患者总症状评分改善超过百分之五十。与第一代JAK抑制剂相比，莫洛替尼在改善贫血方面展现出明确的优势，为伴有显著贫血的患者群体填补了治疗空白。标准给药方案为每日一次口服。

　　任何药物都有其两面性。莫洛替尼常见的不良反应包括血小板减少、出血、感染（如带状疱疹）、头晕和腹泻。由于其JAK抑制特性，同样存在严重感染、血栓和恶性肿瘤风险的类效应警告，需要在治疗前及治疗中进行风险评估和监测。对于血小板计数偏低的患者，起始剂量需要调整。因此，使用该药物需要血液科医生进行专业的评估和管理，确保患者从中获得最大净获益。

　　莫洛替尼的出现，标志着骨髓纤维化治疗进入了更加精细化的阶段。它不再仅仅是针对脾大和症状，而是开始综合管理包括贫血在内的疾病全貌。这种针对特定患者群（即伴有贫血者）的精准治疗策略，体现了从“一刀切”到个体化治疗的进步。它为临床医生提供了一个有力的工具，但也要求医生具备更高的鉴别和管理能力，以精确识别出最能从该疗法中获益的患者，并在整个治疗过程中妥善管理其疗效与安全性，从而全面提升患者的生存质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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