在晚期尿路上皮癌（UC）的治疗中，当标准化疗和免疫检查点抑制剂失效后，患者面临有限的后续选择。然而，约15%–20%的病例存在FGFR2或FGFR3基因变异——包括点突变、拷贝数扩增或染色体易位——这些改变导致FGFR信号持续激活，驱动肿瘤生长。博珂（Erdafitinib，商品名Balversa）正是针对这一特定亚群开发的一种口服、多靶点酪氨酸激酶抑制剂。

　　其作用机制在于选择性抑制FGFR1–4激酶活性，尤其对FGFR2/3突变或融合具有高亲和力。药物通过结合ATP口袋，阻断下游MAPK和PI3K通路活化，从而抑制细胞增殖并诱导凋亡。由于其对野生型FGFR影响较小，因此在部分患者中可维持正常组织功能。

　　关键II期研究（BLC2001）纳入了100例既往接受过含铂化疗和免疫治疗的转移性UC患者，其中86%携带FGFR2/3异常。结果显示，博珂单药客观缓解率（ORR）为40%，中位缓解持续时间（DoR）为7.9个月，中位无进展生存期（PFS）为5.5个月。更重要的是，在FGFR3融合或突变患者中，ORR可达50%以上，提示疗效与基因改变类型相关。

　　给药为每日一次口服，推荐剂量为8 mg。需注意，药物主要经CYP3A4代谢，与强效诱导剂（如利福平）联用可能显著降低暴露量，应避免合用。与强效抑制剂联用则可能增加毒性风险。

　　安全性方面，最常见不良反应包括口腔炎、甲沟炎、腹泻、疲劳和干眼症。其中，口腔黏膜炎发生率高达60%以上，常为2–3级，需提前预防性使用漱口水、局部类固醇或营养支持。此外，约10%患者出现肝酶升高，需定期监测。

　　目前，博珂获批用于：

　　携带FGFR2或FGFR3基因变异（包括突变、融合、扩增）、且既往接受过含铂化疗和免疫检查点抑制剂的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。

　　它不适用于无FGFR异常或仅携带其他驱动基因突变的患者。

　　从临床实践看，博珂的价值在于验证了“基因分层治疗在泌尿系统肿瘤中的可行性”。尽管其疗效并非普适，但对特定分子亚型而言，它提供了明确的治疗路径。然而，其高毒性负担也要求严格筛选患者，并建立完善的副作用管理流程。

　　博珂的存在提醒我们：在精准医疗时代，一个药物的成功不在于覆盖广泛人群，而在于能否在高度异质的疾病中找到真正的“匹配者”。对于那些因FGFR异常而陷入治疗困境的患者，博珂提供的不是希望，而是一个基于分子诊断的可行方案——它让“靶向”二字有了实质内容。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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