硬纤维瘤，又称侵袭性纤维瘤病，是一种局部浸润性生长的交界性软组织肿瘤，虽然极少转移，但可导致严重的疼痛、功能障碍和器官损伤，手术切除后复发率高。尼伽司他作为一种口服的γ-分泌酶抑制剂，通过靶向核心的分子发病机制，为无法手术或术后复发的硬纤维瘤成人患者提供了一种创新的、非手术的系统性治疗选择。硬纤维瘤的发生与APC基因突变或CTNNB1基因突变导致的Wnt/β-catenin信号通路异常激活密切相关。奥格西韦奥通过抑制γ-分泌酶，减少Notch蛋白的切割和活化，而Notch信号的抑制被证实可以下调Wnt/β-catenin通路，从而诱导肿瘤细胞凋亡，控制肿瘤生长，并可能缓解肿瘤引起的疼痛。

　　尼伽司他适用于需要接受系统性治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。关键临床试验结果显示，与安慰剂组相比，奥格西韦奥治疗组的疾病进展风险显著降低了71%。客观缓解率方面，治疗组达到41%，而安慰剂组为8%。更重要的是，许多患者在治疗期间报告疼痛显著减轻和生活质量改善。患者通常每日口服两次。一位35岁的腹部硬纤维瘤患者，肿瘤侵犯重要血管无法手术，长期承受腹部胀痛和活动受限的痛苦。在使用奥格西韦奥治疗三个月后，影像学评估显示肿瘤停止生长并开始缩小，疼痛评分大幅下降，日常活动能力得到恢复。

　　与传统的观察等待、手术、放疗或非甾体抗炎药等治疗方式相比，尼伽司他是首个针对硬纤维瘤核心信号通路的靶向药物，为疾病管理提供了全新的有效工具。其最常见的不良反应是腹泻，发生率较高，但通常为低级别，可通过剂量调整、支持治疗和止泻药物进行管理。其他不良反应包括恶心、疲劳、皮疹和卵巢毒性（可导致月经不调、生育力潜在影响）等。治疗期间，女性患者需采取有效避孕措施。奥格西韦奥的成功研发，改变了硬纤维瘤缺乏有效系统治疗的困境，为患者提供了一种控制病情、改善症状、避免或推迟侵袭性治疗的新途径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥格西韦奥/尼伽司他(Ogsiveo/nirogacestat)化身腱鞘巨细胞瘤克星为患者健康护航

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