恩西地平已在多个地区获批用于携带特定异柠檬酸脱氢酶2突变的复发或难治性急性髓系白血病治疗，作为可口服的小分子抑制剂进入临床，为存在该代谢酶突变的患者提供了从细胞代谢根源干预病程的路径。它的作用在于抑制突变型异柠檬酸脱氢酶的活性，这种突变会使酶的功能错位，将α-酮戊二酸异常转化为2-羟基戊二酸，后者在细胞内蓄积如同扰乱代谢时钟的杂质，阻碍正常分化并诱使细胞滞留于幼稚态，恩西地平能阻断这一异常转化，降低有害代谢物浓度，让细胞分化程序重启并减少无序增殖。

       它适用于经分子检测确认的复发或难治性急性髓系白血病患者，尤其是携带该突变且对常规化疗反应不佳的人群，此类患者病情进展快且可供选择方案有限，恩西地平的靶点与病因契合，成为按因施治的核心。使用方法为每日一次口服固定剂量，依据耐受情况可作调整，需持续至疾病进展或出现不可耐受毒性，疗程中定期监测血常规、骨髓象与代谢物水平。功能药效在关键临床试验中体现，针对复发或难治性急性髓系白血病的该突变患者，客观缓解率为百分之四十，其中部分病例实现完全缓解并伴随血细胞计数恢复正常，中位无进展生存期较医生选择的常规方案延长近一倍，与单纯化疗相比，它避免了强烈的骨髓抑制，不良反应以间接胆红素升高、恶心与腹泻为主，多为可逆性且可通过剂量调整控制。

　　急性髓系白血病的部分难治情形源于细胞分化阻滞，恩西地平的代谢错位逆转相当于为停滞的分化链条重新上弦，使幼稚细胞逐步转化为具备正常功能的成熟细胞，这种机制导向的治疗在清除病灶的同时保留了造血重建的可能。临床案例显示，对于多线化疗后骨髓仍残存幼稚细胞的该突变患者，恩西地平可诱导部分细胞成熟并改善造血指标，体能状态未受明显拖累。

　　与需静脉输注的强效化疗药相比，恩西地平的口服便利提升了长期管理的可行性，尤其适合需在家维持治疗的老年患者。与广谱细胞毒药物相较，其作用更具选择性，减少了对快速更新正常组织的冲击，从而在控制白血病细胞的同时维持较好的脏器功能。

　　恩西地平以逆转代谢错位为起点，通过清退幼稚态细胞重塑髓象归正的方向，它在特定突变急性髓系白血病的攻坚中犹如校准代谢时钟的钥匙，把原本滞塞的分化路径化为可重启与可引导的轨道，也为复发难治患者留存了可接续的精准干预选项。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/