作为一种高选择性口服间质上皮转化因子抑制剂，卡玛替尼在2020年获得加速批准，用于治疗携带间质上皮转化因子第14号外显子跳跃突变的晚期非小细胞肺癌成人患者。这类突变存在于大约3%至4%的非小细胞肺癌中，可导致间质上皮转化因子信号通路异常持续激活，驱动肿瘤生长。卡马替尼的作用机制正是精准抑制这一突变蛋白的活性，从而阻断癌细胞的增殖与存活信号。这一批准标志着基于特定罕见基因突变进行靶向治疗的又一重要进展，为这部分既往缺乏有效靶向药物的患者提供了新的选择。

　　在关键临床试验中，卡玛替尼展示了令人瞩目的疗效数据。在初治患者群体中，独立评审委员会评估的客观缓解率达到68%，中位无进展生存期为12.4个月。在经治患者中，客观缓解率也达到了41%，中位无进展生存期为5.4个月。其疗效不仅体现在肺部原发灶的控制上，对于包括脑转移在内的转移病灶同样有效。此外，该药起效相对迅速，许多患者在治疗早期即可观察到肿瘤缩小。与传统的化疗相比，卡马替尼的靶向治疗具有更高的客观缓解率和更长的无进展生存期，且避免了化疗常见的广泛毒性，为患者提供了更具针对性和耐受性的治疗选项。

　　在使用方面，卡玛替尼的标准推荐剂量为每日两次口服，需整片吞服。治疗前必须通过检测确认肿瘤存在间质上皮转化因子第14号外显子跳跃突变，这是用药的前提。安全性管理是治疗过程中的重要环节。常见的不良反应包括周围性水肿、恶心、呕吐、乏力、食欲减退和某些血液学异常。其中，周围性水肿是最常见的不良反应，多数为轻至中度，可通过利尿剂或剂量调整进行管理。此外，卡马替尼具有引起间质性肺病的潜在风险，尽管发生率较低，但一旦患者出现急性发作或加重的呼吸困难、咳嗽等症状，需立即中断用药并进行医学评估。

　　总体而言，卡马替尼的上市填补了间质上皮转化因子第14号外显子跳跃突变非小细胞肺癌靶向治疗的空白。它通过精准抑制驱动基因突变，为这部分特定患者群体带来了高效且耐受性良好的治疗机会，显著延长了无进展生存期并改善了生活质量。它的成功应用进一步强化了在晚期非小细胞肺癌中进行全面基因检测以指导精准治疗的重要性，证明了即使是罕见突变，也能成为有效干预的靶点，从而不断丰富肺癌的个体化治疗版图。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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