莫洛替尼是一种口服、具有独特双重活性的激酶抑制剂，可抑制Janus激酶1、Janus激酶2以及激活素A受体I型，用于治疗中度或高危原发性骨髓纤维化或真性红细胞增多症后、原发性血小板增多症后骨髓纤维化伴有贫血的成年患者，该药物的核心优势在于不仅能通过抑制Janus激酶信号转导和转录激活因子通路改善脾肿大和全身症状，还能通过抑制激活素A受体I型间接调节铁调素，从而针对性地改善骨髓纤维化患者常见的贫血，满足了关键的未满足临床需求。其治疗原理具有双重针对性，抑制Janus激酶1/2可减轻骨髓纤维化相关的全身炎症、脾肿大和消耗性症状；而抑制激活素A受体I型能降低肝细胞铁调素的生成，铁调素过高会抑制铁从巨噬细胞和肠道释放，导致功能性缺铁性贫血，因此抑制激活素A受体I型有助于改善铁代谢，增加血红蛋白水平。

　　骨髓纤维化患者常伴有严重贫血，这既是疾病本身的表现，也可能因使用第一代Janus激酶抑制剂（如芦可替尼）而加重，导致治疗受限。莫洛替尼的关键临床试验显示，在先前未接受过Janus激酶抑制剂治疗且伴有贫血的患者中，与达那唑相比，莫洛替尼在改善脾肿大、症状和输血依赖方面均表现出显著优势。在曾接受过芦可替尼治疗的患者中，它也显示出改善贫血和脾肿大的疗效。患者每日一次口服。其核心药效在于同时应对脾肿大/症状和贫血这两大临床挑战。与芦可替尼相比，莫洛替尼的独特之处在于其改善贫血的潜力，为伴有贫血的患者提供了更优选择。与其他主要针对脾肿大的治疗相比，其对贫血的改善作用填补了重要的治疗空白。

　　莫洛替尼的安全性特征与Janus激酶抑制剂类药物有共性。最常见的不良反应包括血小板减少、出血、细菌感染、呼吸困难、腹泻、头晕、恶心和咳嗽。由于其对激活素A受体I型的抑制，可能导致铁蛋白水平下降。与其他Janus激酶抑制剂一样，其说明书包含对严重感染、恶性肿瘤、主要不良心血管事件和血栓形成的黑框警告。治疗期间需定期监测血常规、肝功能和感染迹象。莫洛替尼的获批，为伴有贫血的骨髓纤维化患者提供了重要的新治疗选择，特别是对那些因贫血而无法耐受或效果不佳于现有Janus激酶抑制剂的患者。其双重作用机制体现了针对复杂疾病多靶点干预的治疗思路，有望改善这部分患者的整体生存质量和预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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