凡德他尼可抑制包括转染重排、表皮生长因子受体和血管内皮生长因子受体在内的多种信号通路，适用于治疗不可切除的局部晚期或转移性散发性或遗传性甲状腺髓样癌成年患者，该药物通过同时阻断驱动肿瘤生长和血管生成的多个关键靶点，为这种相对罕见且对传统放化疗不敏感的神经内分泌肿瘤提供了有效的系统性治疗手段。其治疗原理是多维度的，一方面通过抑制转染重排（甲状腺髓样癌的关键驱动基因）及其下游信号，直接遏制肿瘤细胞增殖；另一方面，通过抑制血管内皮生长因子受体2和3，抑制肿瘤血管生成，切断肿瘤的营养供应；同时，对表皮生长因子受体的抑制也可能贡献一定的抗肿瘤活性。

　　甲状腺髓样癌起源于甲状腺滤泡旁C细胞，其生长高度依赖于转染重排信号通路。对于无法手术切除的局部晚期或转移性疾病，在凡德他尼问世前，缺乏能明确延长生存期的系统疗法。凡德他尼的关键III期临床试验表明，与安慰剂相比，凡德他尼治疗能显著延长患者的无进展生存期（凡德他尼组中位30.5个月vs安慰剂组19.3个月），并将疾病进展或死亡风险降低了54%。此外，在客观缓解率和降钙素、癌胚抗原等生物标志物应答率方面也显示出显著优势。患者每日一次口服凡德他尼。其药效不仅体现在影像学上的肿瘤缩小，也表现在生物标志物的显著下降，能有效控制疾病进展。作为首个被证实能显著改善甲状腺髓样癌无进展生存期的靶向药物，凡德他尼确立了其在此领域的历史地位。与后来获批的其他多靶点激酶抑制剂（如卡博替尼）相比，凡德他尼在疗效和安全性谱上各有特点，为临床医生提供了选择。

　　凡德他尼的安全性与它广泛的抑制作用相关，需要仔细管理。最常见的不良反应包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、疲劳、食欲减退和腹痛。此外，可能发生更严重的不良事件，如QT间期延长（需定期监测心电图和电解质）、严重皮肤反应、可逆性后部白质脑病综合征、出血和心力衰竭等。因此，该药必须在有经验的医生指导下使用，并需在治疗前和治疗期间对患者进行密切的心血管、皮肤和代谢监测。凡德他尼的获批是晚期甲状腺髓样癌治疗的一个重要里程碑。它首次为这些患者提供了能够明确延缓疾病进展的靶向治疗选择，改善了临床结局。尽管不良反应需要积极管理，但其明确的生存获益使其成为该疾病标准治疗的一部分，并推动了后续更多靶向药物在该领域的研究与发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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