普拉替尼（商品名：普吉华）是中国首个获批上市的选择性RET抑制剂，于2021年3月24日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，同时还可用于需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

　　作为一款强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂，普拉替尼通过特异性结合RET蛋白，阻断其磷酸化及下游信号通路激活，从而有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。与已批准的多激酶抑制剂相比，普拉替尼对RET的选择性有显著提高，能够剂量依赖性抑制RET及其下游分子磷酸化，通过抑制原发和继发变异，有望预防临床耐药的发生。

　　在适用症状方面，普拉替尼主要针对RET基因融合阳性的非小细胞肺癌患者，这类患者在NSCLC中占比约为1%-2%，常见于年轻、不吸烟的肺腺癌患者。对于甲状腺癌患者，约90%的晚期甲状腺髓样癌患者携带RET突变，普拉替尼为这类预后较差的患者提供了新的治疗选择。

　　使用方法上，成人推荐剂量为400mg，每日一次，空腹状态下口服（服用前至少2小时及服用后至少1小时内不进食）。持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。如果漏服，应在当天尽快补服，第二天恢复常规日剂量服药计划。若服药后发生呕吐，无需补服额外剂量，按计划继续服用下个剂量即可。

　　在功能药效方面，临床研究数据显示，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中显示出持久的临床获益。在既往接受过含铂化疗的患者中，客观缓解率（ORR）达到60%，疾病控制率（DCR）为96%。在初治患者中，ORR更是高达74%，DCR达到100%。中位无进展生存期在初治患者中为95.8个月，显示出显著的抗肿瘤活性。

　　与其他药品相比，普拉替尼作为高选择性RET抑制剂，其优势在于对RET靶点的精准抑制，相比多激酶抑制剂具有更好的选择性和更低的脱靶效应。在安全性方面，最常见的不良反应包括便秘、高血压、疲乏、骨骼肌肉疼痛和腹泻，多为1-2级，整体耐受性良好。需要注意的是，间质性肺病/肺炎、高血压、肝毒性等是需要重点监测的不良反应。

　　普拉替尼的上市为RET基因变异的肿瘤患者提供了新的治疗选择，其精准靶向的特性使其成为肺癌和甲状腺癌治疗领域的重要突破。随着临床应用的不断深入，普拉替尼有望为更多患者带来生存获益和生活质量的改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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