拓舒沃（通用名：艾伏尼布）是一种针对异柠檬酸脱氢酶1突变的口服靶向抑制剂，它的问世革新了携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的治疗格局。该药物通过选择性抑制突变型IDH1蛋白的活性，阻断其催化产生致癌代谢物2-羟戊二酸，从而解除对造血干细胞分化的阻滞，诱导白血病细胞向正常细胞分化，这种作用机制被称为“分化治疗”，与传统化疗的细胞毒作用截然不同。IDH1突变发生在约6%至10%的急性髓系白血病患者中，与不良预后相关，拓舒沃为这一特定基因亚型的患者提供了首个精准靶向选择。

　　在一项关键的单臂临床试验中，拓舒沃治疗携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病患者，显示出了显著的疗效。独立审查委员会评估的完全缓解率加完全缓解伴部分血液学恢复的比率为30.4%，中位达到缓解的时间为2.7个月。更值得注意的是，获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的患者，其中位缓解持续时间达到了8.2个月，中位总生存期为8.8个月。这些数据对于既往接受过大量治疗、预后极差的复发难治患者而言，具有重要临床意义。该药的常规推荐剂量为每日一次，每次500毫克，口服给药，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　拓舒沃最常见的不良反应包括腹泻、疲劳、恶心、水肿、发热性中性粒细胞减少、呼吸困难等。需要特别关注的是，约有11%的患者可能出现名为“分化综合征”的独特不良反应，这虽然是由药物有效诱导分化所致，但严重时可能危及生命，需要临床医生高度警惕并及早使用皮质类固醇进行治疗。相较于传统化疗或去甲基化药物，拓舒沃以其口服给药的便利性、相对可耐受的毒性谱以及独特的分化作用机制，为不适合强化疗或多次复发后的IDH1突变患者提供了新的生存机会。实际临床案例中，部分患者在接受拓舒沃治疗后，不仅达到了血液学缓解，生活质量也得到了明显改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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