恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该药物的作用机制在于特异性结合并抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2蛋白的活性。这种突变会导致细胞代谢产物发生改变，产生致癌代谢物，进而阻断正常的造血分化过程，使不成熟的髓系细胞异常增殖。恩西地平通过抑制突变酶的功能，降低致癌代谢物的水平，从而解除对细胞分化的阻断，促使白血病细胞向功能相对成熟的细胞分化，而非直接杀死细胞，这是一种独特的分化治疗策略。

　　患者每日一次口服恩西地平，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。在关键临床试验中，恩西地平在难治或复发的异柠檬酸脱氢酶2突变患者中显示了明确的疗效。总体缓解率达到约40%，其中完全缓解率为19%，完全缓解伴部分血液学恢复的比例为21%。获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的患者，其中位缓解持续时间约为8个月。这种疗效为不适合强化疗或造血干细胞移植的患者提供了重要的治疗选择。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降等。

　　在恩西地平获批前，针对异柠檬酸脱氢酶2突变急性髓系白血病并无特异性靶向药物。恩西地平与针对异柠檬酸脱氢酶1突变的艾伏尼布一起，共同开创了急性髓系白血病的代谢靶向和分化治疗新时代。相较于传统的细胞毒性化疗，恩西地平的作用机制不同，其不良反应谱也有所区别。它可能引起名为分化综合征的独特且严重的并发症，表现为发热、呼吸困难、肺部浸润、胸腔积液等，需要临床医生高度警惕并及时使用皮质类固醇进行治疗。此外，非感染性白细胞增多也需关注。因此，治疗期间必须密切监测患者的症状和实验室指标，确保安全用药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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