依氟鸟氨酸通过不可逆抑制鸟氨酸脱羧酶的活性，阻断多胺生物合成途径中的关键步骤，降低细胞内腐胺与精脒水平，从而抑制依赖多胺代谢的肿瘤细胞增殖与存活。作为一款口服小分子抑制剂，它的作用不针对传统激酶或受体信号，而是通过干扰细胞基础代谢网络发挥作用，对表达高活性鸟氨酸脱羧酶的肿瘤（尤其是高危神经母细胞瘤）展现选择性抑制效应。依氟鸟氨酸的理化性质支持较好的口服吸收与中枢分布，可在血液与脑脊液中达到有效浓度，为需要长期控制病情的肿瘤患者提供一种与放化疗机制互补的代谢干预选择。

　　依氟鸟氨酸被批准用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤患者因化疗或放疗后出现复发或进展的风险，通常与手术、化疗及放疗等标准治疗联合使用。关键临床研究（ANBL0121）显示，在接受维持治疗的高危神经母细胞瘤患者中，与单纯标准治疗相比，加用依氟鸟氨酸可显著延长无事件生存期，五年无事件生存率从四十六percent提升至五十四percent左右，为既往治疗后复发风险较高的患者提供了可量化的生存获益。治疗前需通过病理与影像学确认神经母细胞瘤诊断，并评估患者是否处于高危分组及既往治疗反应，以明确维持治疗指征。

　　依氟鸟氨酸采用每日四次口服给药，推荐剂量为每公斤体重七百五十毫克（儿童）或每次五百毫克（成人），整片吞服，可空腹或与食物同服。其代谢不依赖主要细胞色素P450酶系，药物相互作用风险较低，但需注意与含铝或镁的抗酸剂间隔至少两小时服用，以免影响吸收。轻中度肝肾功能不全患者一般无需调整剂量，但需结合临床监测。因多胺代谢抑制可能影响快速增殖的正常细胞（如造血细胞、上皮细胞），治疗初期需关注血液学与胃肠道耐受性。

　　依氟鸟氨酸的不良反应与多胺合成抑制相关，常见骨髓抑制（贫血、中性粒细胞减少、血小板减少）、腹泻、恶心、呕吐、食欲减退、脱发等，多为轻至中度，可通过剂量调整或对症支持缓解。需重点关注的潜在风险包括严重骨髓抑制与感染性并发症：治疗前及治疗期间应定期监测血常规，出现三级及以上血细胞减少应暂停用药并给予相应支持（如输血、粒细胞集落刺激因子）；腹泻与呕吐可能导致脱水或电解质紊乱，需及时补液与纠正；长期用药者应评估营养状态与生长发育（儿童患者）。此外，该药物可通过胎盘屏障，育龄期女性在治疗期间及末次给药后至少一段时间内应采取有效避孕措施。

　　依氟鸟氨酸的使用必须以病理诊断与风险分层为前置条件，治疗前须确认神经母细胞瘤诊断与高危状态，并评估既往治疗反应与耐受性。疗效评估依赖影像学与肿瘤标志物随访，治疗有效的患者可长期用药直至疾病进展或出现不可耐受毒性。尽管依氟鸟氨酸已在高危神经母细胞瘤维持治疗中展现生存获益，但获得性耐药机制尚不完全明确，可能与多胺合成旁路激活或其他促存活通路代偿有关，目前研究聚焦于联合代谢调节剂或免疫干预的探索。作为代谢靶向治疗的代表药物，依氟鸟氨酸的临床应用验证了“干扰基础代谢网络”理念在特定肿瘤中的可行性，并为高危神经母细胞瘤患者提供了化疗放疗之外的维持治疗新方案。未来研究将继续探索其在更前线治疗、其他高鸟氨酸脱羧酶表达肿瘤及联合策略中的潜力，以扩大受益人群。该药物的使用需在肿瘤专科医生指导下，基于严格的诊断与风险评估，实现安全有效的精准治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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