艾伏尼布是一种口服的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，它的获批标志着针对携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者的精准治疗取得了突破。在健康细胞中，异柠檬酸脱氢酶1参与正常的细胞代谢过程。然而，当该基因发生特定突变时，会产生一种致癌代谢物，阻碍正常的造血干细胞分化，导致不成熟的白血病细胞异常增殖。艾伏尼布的作用机制正是特异性结合并抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1蛋白的活性，从而减少致癌代谢物的产生，促进白血病细胞向正常细胞分化，而非直接杀死细胞。

　　该药每日一次口服，可与食物同服。在关键临床试验中，对于难治或复发的患者，艾伏尼布单药治疗的总缓解率达到约42%，其中完全缓解加完全缓解伴部分血液学恢复的比例约为32%。获得完全缓解的患者中，部分实现了持久的缓解，中位缓解持续时间可达8.2个月。这种诱导分化的疗法为不耐受或不宜接受强烈化疗的患者提供了重要的治疗途径。治疗期间常见的不良反应包括疲劳、白细胞增多、关节痛、腹泻、呼吸困难、水肿、恶心、皮疹、发热、咳嗽和便秘。

　　在艾伏尼布出现之前，携带异柠檬酸脱氢酶1突变的复发难治性急性髓系白血病患者主要依赖化疗或造血干细胞移植，治疗选择有限且毒性较大。艾伏尼布作为首个针对该突变的靶向药物，开启了一种基于分化机制的治疗新模式。与传统的细胞毒性化疗相比，其作用机制不同，副作用谱也有所区别，例如可能引起独特的白细胞增多和名为分化综合征的严重不良反应。分化综合征表现为发热、呼吸困难、肺部浸润等，需要医生高度警惕并及时使用皮质类固醇等药物进行处理。因此，使用艾伏尼布需要密切监测患者的相关症状和实验室指标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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