针对局部晚期或转移性基底细胞癌这一缺乏高效系统治疗手段的疾病领域，一种首创的口服刺猬信号通路抑制剂维莫德吉的问世，标志着该病的治疗进入了靶向关键致癌驱动基因的新时代。基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，绝大多数可通过手术治愈，但少数病例会进展为侵袭性强、无法手术或放疗的局部晚期阶段，甚至发生远处转移，治疗极其困难。研究发现，绝大多数基底细胞癌的发生与刺猬信号通路的异常持续激活密切相关，通常由PTCH1或SMO基因的突变引起。维莫德吉的作用正是精准地干预这一核心致癌通路。

　　维莫德吉是一种小分子药物，它通过选择性结合并抑制跨膜蛋白Smo（Smoothened）的活性，从而阻止下游的刺猬信号传导。当这一信号通路被异常激活时，会驱动细胞不受控制地增殖和生存。维莫德吉的抑制作用可以有效遏制肿瘤的生长，并可能诱导肿瘤缩小。该药适用于手术或放疗后复发，或不适合手术放疗的局部晚期基底细胞癌患者，以及已发生远处转移的基底细胞癌患者。推荐剂量为每日一次口服150毫克，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　在关键临床试验中，维莫德吉在转移性基底细胞癌患者中取得了约30%的客观缓解率，在局部晚期患者中缓解率更高，达到43%，其中部分患者获得完全缓解。这些数据对于传统上化疗不敏感的晚期基底细胞癌而言是突破性的。在此之前，此类患者几乎没有标准的系统性药物治疗选择。维莫德吉的常见不良反应与其作用机制影响正常组织（如毛囊、皮肤、软骨）的刺猬信号通路有关，主要包括肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、体重减轻和疲劳。此外，它还具有致畸性，因此育龄期男女在用药期间需采取严格的避孕措施。维莫德吉的成功应用，不仅为晚期基底细胞癌患者提供了首个有效的靶向治疗，也深刻印证了针对明确驱动基因进行精准打击的癌症治疗理念的有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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