塞尔帕替尼是一种高选择性的、强效的转染重排抑制剂，于2020年5月首次获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗三种特定情况：转染重排基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排基因融合阳性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者、以及需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性转染重排基因融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。作为首个专门获批用于治疗携带转染重排基因融合的泛癌种药物，塞尔帕替尼再次强化了“组织不定性”的癌症治疗范式，其疗效完全由转染重排这一驱动基因变异决定，而非肿瘤的起源器官，为存在这种相对罕见但致癌性明确的融合变异的多种癌症患者带来了突破性的治疗机会。

　　转染重排基因是一种在正常发育中起重要作用的原癌基因，当其与多个伙伴基因之一发生融合时，会产生持续激活的嵌合蛋白，驱动细胞发生不受控的生长和转化，这种变异在非小细胞肺癌、甲状腺癌等多种实体瘤中均有发现。塞尔帕替尼是一种ATP竞争性的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其主要作用机制正是高度选择性地抑制转染重排融合蛋白的激酶活性，同时也抑制血管内皮生长因子受体和纤维母细胞生长因子受体。通过阻断这些驱动信号，药物能够有效抑制肿瘤增殖并诱导细胞凋亡。在针对晚期转染重排融合阳性非小细胞肺癌的关键临床试验中，无论是初治还是经治患者，塞尔帕替尼都显示了卓越且持久的疗效。在初治患者中，客观缓解率高达百分之八十五，其中百分之五十九的患者缓解持续时间至少为六个月；在经治患者中，客观缓解率也达到了百分之六十四。在甲状腺癌患者中同样观察到深度和持久的缓解。

　　该药为口服胶囊，推荐剂量基于体重计算。其主要功能是精准抑制由转染重排融合驱动的肿瘤生长，在绝大多数患者中可观察到显著的肿瘤退缩。在塞尔帕替尼之前，这类患者缺乏靶向转染重排的特效药物，治疗选择有限。与传统的多靶点酪氨酸激酶抑制剂相比，塞尔帕替尼对转染重排的抑制效力和选择性更高，因此疗效更显著，且其不良反应谱也有所不同。常见的不良反应包括口干、腹泻、高血压、疲劳、水肿等，实验室检查异常常见的有天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、血糖升高等，大多数为轻度至中度。塞尔帕替尼的出现，不仅为特定患者群提供了高效治疗，也进一步推动了在多种实体瘤中进行转染重排基因检测的临床实践，巩固了基于生物标志物的精准治疗理念。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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