菲达替尼是一种口服的Janus激酶2选择性抑制剂，用于治疗中危-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化的成人患者。该药物通过抑制Janus激酶2信号通路，这一通路在骨髓纤维化的发病机制中常常被异常激活，从而发挥其治疗作用。它能有效缩小肿大的脾脏体积，改善全身性症状如盗汗、骨痛、发热和体重减轻，并为存在特定基因突变的患者提供治疗选择。
骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，以脾脏肿大、全身症状和进行性骨髓纤维化为特征。对于不适合接受造血干细胞移植的患者，治疗目标在于缓解症状和改善生活质量。菲达替尼在关键临床试验中显示出良好的疗效，能够显著降低患者的脾脏体积并减轻疾病相关症状负担。常见的不良反应包括胃肠道反应如恶心、呕吐和腹泻，以及贫血、血小板减少等血液学毒性，通常可以通过剂量调整和支持治疗进行管理。
与第一代非选择性Janus激酶抑制剂相比，菲达替尼对Janus激酶2具有更高的选择性。这种更高的选择性旨在维持疗效的同时，可能改善安全性特征，尽管仍需密切监测胃肠道和血液学不良反应。它为对现有治疗不耐受、反应不佳或存在特定基因突变的骨髓纤维化患者提供了一个重要的二线治疗选择，丰富了临床的治疗策略。
菲达替尼的上市标志着骨髓纤维化靶向治疗领域的进一步扩展。它为临床医生和患者提供了另一种有效的Janus激酶抑制剂选项，尤其适用于需要控制脾大和全身症状的患者，有助于实现个体化的疾病管理目标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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